Was ist Kanuma - Sebelipase alfa und wofür wird es angewendet?
Kanuma ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Patienten jeden Alters mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase, einer Erbkrankheit, die durch einen Mangel an einem Enzym namens lysosomale saure Lipase verursacht wird, das zum Abbau von Fett in den Zellen benötigt wird. Wenn dieses Enzym fehlt oder nur in sehr geringen Mengen vorhanden ist, reichern sich Fette in den Körperzellen an und verursachen Symptome wie Wachstumsstörungen und Leberschäden.
Da die Zahl der Patienten mit einem Mangel an lysosomaler Säurelipase gering ist, gilt die Krankheit als „selten“ und Kanuma wurde am 17.
Kanuma enthält den Wirkstoff Sebelipase alfa.
Wie wird Kanuma angewendet?
Die Kanuma-Therapie sollte von einem Arzt durchgeführt werden, der Erfahrung in der Behandlung von Mangel an lysosomaler saurer Lipase, anderen Stoffwechselstörungen oder Lebererkrankungen hat. Die Behandlung sollte von einem entsprechend geschulten medizinischen Fachpersonal durchgeführt werden, das mit medizinischen Notfällen (einschließlich schwerer Allergien) umgehen kann. Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Kanuma ist als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropf in eine Vene) erhältlich. Die empfohlene Dosis beträgt 1 mg pro Kilogramm Körpergewicht einmal alle zwei Wochen. Die Infusion sollte etwa 1-2 Stunden dauern.
Bei Patienten unter sechs Monaten mit schnell fortschreitender Erkrankung wird die Dosis von 1 mg / kg Körpergewicht einmal wöchentlich statt alle zwei Wochen verabreicht; Bei diesen Patienten kann die Dosis je nach Ansprechen auf die Behandlung einmal wöchentlich auf bis zu 3 mg/kg Körpergewicht erhöht werden.
Die Behandlung mit Kanuma sollte so bald wie möglich nach der Diagnose begonnen und langfristig fortgesetzt werden.
Wie wirkt Kanuma - Sebelipase alfa?
Der Wirkstoff in Kanuma, Sebelipase alfa, ist eine Kopie des Enzyms, das bei Patienten mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase fehlt.Sebelipase alfa ersetzt das fehlende Enzym und hilft, Fett abzubauen und seine Ansammlung in den Körperzellen zu stoppen.
Welchen Nutzen hat Kanuma - Sebelipase alfa in den Studien gezeigt?
Kanuma wurde in zwei Hauptstudien bei Patienten mit Mangel an lysosomaler Säurelipase untersucht.An der ersten Studie nahmen neun Kleinkinder mit Wachstumsstörungen oder anderen Anzeichen einer schnellen Krankheitsprogression in den ersten sechs Lebensmonaten teil.Studie zeigte, dass sechs von neun behandelten Kindern mit Kanuma ein Jahr alt geworden sind. Wachstumsverbesserungen wurden auch bei allen sechs überlebenden Kindern beobachtet.
In der zweiten Studie, an der 66 Patienten (Kinder und Erwachsene) teilnahmen, wurde Kanuma mit einem Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war der Prozentsatz der Patienten, die nach fünfmonatiger Behandlung normale Werte eines Leberenzyms namens ALT aufwiesen. Erhöhte ALT-Werte sind ein Zeichen für eine Leberschädigung. In dieser Studie wurden normale ALT-Werte gefunden. ALT-Enzyme bei 31 % (11 von 36 Patienten) der mit Kanuma behandelten Patienten im Vergleich zu 7 % (2 von 30) der Patienten, die Placebo erhielten
Welches Risiko ist mit Kanuma - Sebelipase alfa verbunden?
Sehr häufige Nebenwirkungen von Kanuma (die etwa 3 von 100 Patienten betreffen können) sind die Anzeichen und Symptome schwerer allergischer Reaktionen, einschließlich Engegefühl in der Brust, rote Augen, geschwollene Augenlider, Atembeschwerden, Nesselsucht, Quaddeln, Hitzewallungen, Nasenausfluss, Tachykardie und Kurzatmigkeit. Es wurde auch über die Entwicklung von Antikörpern gegen das Arzneimittel berichtet, insbesondere bei kleinen Kindern. In einem solchen Fall kann Kanuma nicht effektiv handeln. Die vollständige Liste der von Kanuma berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Kanuma darf nicht bei Patienten angewendet werden, bei denen lebensbedrohliche allergische Reaktionen auf den Wirkstoff aufgetreten sind, die bei Wiederaufnahme der Behandlung nach einem „Absetzen“ erneut aufgetreten sind. Es darf auch nicht bei Patienten mit einer „lebensbedrohlichen Allergie gegen Eier oder andere“ angewendet werden der Zutaten in Kanuma.
Warum wurde Kanuma - Sebelipase alfa zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur entschied, dass der Nutzen von Kanuma gegenüber seinen Risiken überwiegt, und empfahl die Zulassung in der EU die hohe Sterblichkeitsrate bei Kleinkindern mit rasch fortschreitender Erkrankung Der CHMP war der Ansicht, dass Kanuma bei Kleinkindern eine signifikante Verbesserung des Überlebens bewirkte und die Symptome der Krankheit bei Probanden jeden Alters wirksam linderte. In Bezug auf die Sicherheit wurden keine größeren Probleme festgestellt, während schwerwiegende Nebenwirkungen selten oder beherrschbar waren. Es sind jedoch weitere Daten zum langfristigen Nutzen und zur Sicherheit des Arzneimittels erforderlich.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Kanuma - Sebelipase alfa zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Kanuma so sicher wie möglich verwendet wird. Basierend auf diesem Plan wurden der Zusammenfassung der Produktmerkmale und der Packungsbeilage von Kanuma Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind.
Darüber hinaus führt das Unternehmen, das Kanuma vermarktet, eine Studie an kleinen Kindern mit rasch fortschreitender Erkrankung durch und wird ein Register mit Patienten jeden Alters erstellen, um mehr über den langfristigen Nutzen und die Sicherheit von Kanuma, insbesondere im Hinblick auf das Risiko, zu erfahren allergische Reaktionen und die Entwicklung von Antikörpern gegen das Medikament. Das Unternehmen wird auch allen Ärzten, die Kanuma verschreiben können, Schulungsmaterial zur Verfügung stellen, das sie auffordert, Patienten zu registrieren und ihnen zu erklären, wie sie Patienten auf Antikörperentwicklung überwachen und wie man mit schweren allergischen Reaktionen umgeht.
Weitere Informationen zu Kanuma - Sebelipase alfa
. Weitere Informationen zur Kanuma-Therapie finden Sie in der Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
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