Was ist Exjade?
Exjade ist ein Arzneimittel, das Deferasirox als Wirkstoff enthält. Das Arzneimittel ist als cremefarbene, runde Tabletten zum Einnehmen erhältlich, die, wenn sie in einer Flüssigkeit wie Wasser aufgelöst werden, eine Suspension bilden, die der Patient trinken kann Jede Tablette enthält 125 mg, 250 mg oder 500 mg Deferasirox.
Wofür wird Exjade verwendet?
Exjade wird zur Behandlung einer Erkrankung angewendet, die als chronische Eisenüberladung (ein Überschuss an Eisen im Körper) bekannt ist und durch häufige Bluttransfusionen verursacht wird.
- Exjade wird angewendet, um die Eisenmenge im Körper von Patienten (über sechs Jahren) zu reduzieren, die an einer Erbkrankheit namens Beta-Thalassämie major leiden, für die sie häufig Bluttransfusionen erhalten müssen eine ausreichende Menge Hämoglobin (das Protein in den roten Blutkörperchen, das "Sauerstoff im Körper" transportiert) und daher häufige Bluttransfusionen erfordern. Unter "häufigen Transfusionen" verstehen wir mindestens 7 ml konzentrierte rote Blutkörperchen pro Kilogramm Körpergewicht in einem Monat.
- Exjade ist auch angezeigt, wenn eine Therapie mit Deferoxamin (einem anderen Arzneimittel zur Behandlung einer chronischen Eisenüberladung) bei Patienten mit anderen Arten von Anämie, Kindern zwischen zwei und fünf Jahren und Patienten mit Beta-Thalassämie, die selten Transfusionen erhalten, kontraindiziert oder unzureichend ist.
Da die Zahl der Patienten mit chronischer Eisenüberladung gering ist, gilt die Erkrankung als selten. Exjade wurde am 13. März 2002 als Arzneimittel für seltene Leiden (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Exjade angewendet?
Die Behandlung mit Exjade sollte von Ärzten eingeleitet und aufrechterhalten werden, die Erfahrung in der Behandlung einer chronischen Eisenüberladung aufgrund häufiger Bluttransfusionen haben. Nur Patienten ohne Nierenfunktionsstörung können mit Exjade behandelt werden. Die Behandlung beginnt nach der Transfusion von etwa 100 ml konzentrierter roter Blutkörperchen pro Kilogramm Körpergewicht an den Patienten oder wenn Anzeichen einer Eisenüberladung vorliegen (d. h. wenn der Ferritinspiegel
Serum, das eisenspeichernde Protein, 1 mg pro Liter überschreiten). Die Behandlung beginnt in der Regel mit einer Dosis von 20 mg pro Kilogramm Körpergewicht. Abhängig von den Transfusionen, die der Patient erhält, können auch Anfangsdosen von 10 mg oder 30 mg / kg verwendet werden. Diese Dosen werden anschließend, falls erforderlich, alle drei bis sechs Monate basierend auf dem Ansprechen des Patienten angepasst.
Exjade sollte täglich, vorzugsweise zur gleichen Zeit, auf nüchternen Magen (mindestens 30 Minuten vor einer Mahlzeit) eingenommen werden. Die Anzahl der Tabletten jeder Stärke, aus denen die Dosis besteht, wird basierend auf dem Körpergewicht des Patienten berechnet. Die Tabletten werden durch Mischen in einem Glas Wasser oder Fruchtsaft aufgelöst, bis eine Suspension erhalten wird, die der Patient trinken kann.
Wie funktioniert Exjade?
Wenn Patienten wiederholt Transfusionen zur Behandlung von Anämie erhalten, bringen die transfundierten roten Blutkörperchen Eisen in den Körper. Allerdings hat der Körper keine natürliche Möglichkeit, überschüssiges Eisen zu entfernen, das sich daher ansammelt und mit der Zeit wichtige Organe wie Herz oder Leber schädigen kann. Der Wirkstoff in Exjade, Deferasirox, ist ein „Eisenchelatbildner“. Das heißt, es bindet an das im Körper vorhandene Eisen, um eine Verbindung zu bilden, die als "Chelat" bezeichnet wird und vom Körper hauptsächlich über den Stuhl ausgeschieden werden kann. Dies hilft, die Eisenüberladung zu korrigieren und Schäden durch überschüssiges Eisen zu verhindern.
Wie wurde Exjade untersucht?
Die Wirkungen von Exjade wurden zunächst in experimentellen Modellen getestet, bevor sie am Menschen untersucht wurden. In der Hauptstudie zur Wirksamkeit wurde Exjade mit Deferoxamin bei 591 Patienten mit Beta-Thalassämie major verglichen (von denen etwa die Hälfte jünger als 16 Jahre und 56 jünger als sechs Jahre waren). Während Exjade oral verabreicht wird, wird Deferoxamin als Infusion unter die Haut (eine sehr langsame Injektion unter die Haut) über Nacht eingenommen. Die Wirksamkeit wurde anhand der Eisenwerte in der Leber vor und nach einjähriger Behandlung mit den Arzneimitteln gemessen.
Eine zusätzliche Studie untersuchte die Wirksamkeit von Exjade bei 184 Patienten, die nicht mit Deferoxamin behandelt werden konnten, einschließlich Patienten mit Beta-Thalassämie major und anderen Arten von Anämie.
Welchen Nutzen hat Exjade während der Studien gezeigt?
Am Ende der Hauptstudie zeigten 53 % der Patienten, die Exjade erhielten, ein ausreichendes Ansprechen auf die Behandlung, verglichen mit 66 % der mit Deferoxamin behandelten Patienten. Dies bedeutet, dass Exjade möglicherweise nicht so wirksam war wie das Vergleichsarzneimittel. Betrachtet man jedoch die 381 Patienten, die zu Studienbeginn besonders hohe Eisenwerte in der Leber aufwiesen und vergleichbare Mengen von Exjade oder Deferoxamin erhielten, waren beide Medikamente wirksam zu jung, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Exjade in dieser Altersgruppe nachzuweisen.
In der Zusatzstudie sprachen mehr als die Hälfte der Patienten, die nicht mit Deferoxamin behandelt werden konnten, nach einem Jahr auf die Behandlung mit Exjade an, darunter auch Patienten im Alter zwischen zwei und fünf Jahren.
Welche Risiken sind mit Exjade verbunden?
Die häufigste Nebenwirkung von Exjade (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) ist ein Anstieg des Kreatinins im Blut (a Marker Nierenprobleme). Die vollständige Liste der von Exjade berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Exjade ist kontraindiziert bei Patienten, die überempfindlich (allergisch) gegen Deferasirox oder einen der sonstigen Bestandteile sind, und bei Patienten mit einer Kreatinin-Clearance (ein Maß für die Fähigkeit der Nieren, Kreatinin im Blut auszuscheiden) von weniger als 60 ml pro Minute. Es darf nicht in Kombination mit anderen Eisenchelatoren verwendet werden.
Es ist sehr wichtig, dass die Nieren- und Leberfunktionen der Patienten vor Beginn der Behandlung mit Exjade und regelmäßig während der Behandlung mit dem Arzneimittel durch Blutuntersuchungen überprüft werden. Die Dosis sollte reduziert oder die Behandlung abgebrochen werden, wenn der Patient eine Nierenerkrankung oder Lebererkrankungen entwickelt ist bei Patienten mit schwerer Lebererkrankung kontraindiziert, da es bei solchen Patienten nicht getestet wurde.
Warum wurde Exjade zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Exjade bei der Behandlung einer chronischen Eisenüberladung aufgrund häufiger Bluttransfusionen bei Patienten mit Beta-Thalassämie major gegenüber den Risiken überwiegt. Bei Patienten, die seltener Transfusionen erhalten, ist Exjade eine "Alternative zu Deferoxamin, wenn letzteres nicht verwendet werden kann oder unzureichend ist". Der Ausschuss empfahl daher die Erteilung einer Genehmigung für das Inverkehrbringen dieses Arzneimittels.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere Anwendung von Exjade zu gewährleisten?
Das für die Lieferung von Exjade verantwortliche Unternehmen muss ein Dossier für Ärzte erstellen, das zum Zeitpunkt der Vermarktung verteilt wird, um sicherzustellen, dass sie sich bei der Verschreibung des Arzneimittels der Notwendigkeit bewusst sind, den Gesundheitszustand des Patienten insbesondere auf diese Weise zu überwachen Nierenfunktion. Das Unternehmen wird auch ein ähnliches Dossier für Patienten erstellen.
Erfahre mehr über Exjade
Am 28. August 2006 erteilte die Europäische Kommission Novartis Europharm Limited eine in der gesamten Europäischen Union gültige "Genehmigung für das Inverkehrbringen" von Exjade.
Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Exjade ist hier verfügbar.
Klicken Sie hier, um die vollständige Evaluierungsversion (EPAR) von Exjade anzuzeigen.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 08-2008.
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