Was ist Holoclar und wofür wird es angewendet?
Holoclar ist eine Behandlung mit Stammzellen, die verwendet wird, um beschädigte Zellen auf der Oberfläche (Epithel) der Hornhaut, der transparenten Membran, die die Iris (der farbige Teil des Auges) auskleidet, zu ersetzen. Es wird bei erwachsenen Patienten mit mittelschwerem bis schwerem Mangel an limbalen Stammzellen aufgrund von Augenverbrennungen (einschließlich Verätzungen) angewendet. Patienten mit dieser Erkrankung verfügen nicht über eine ausreichende Anzahl von limbalen Stammzellen, die normalerweise in den Regenerationsprozess der Hornhaut eingreifen und die geschädigten und alternden äußeren Hornhautzellen ersetzen. Holoclar ist ein Arzneimittel für neuartige Therapien, das als „Tissue-Engineering-Produkt“ bezeichnet wird. Dabei handelt es sich um ein Arzneimittel, das Zellen enthält, die aus dem Limbus des Patienten (an den Ecken der Hornhaut) entnommen und dann im Labor gezüchtet werden, damit sie verwendet werden können um die oberflächlich beschädigte Hornhaut zu reparieren. Da die Zahl der Patienten mit einem Mangel an limbalen Stammzellen gering ist, gilt die Krankheit als „selten“, und Holoclar wurde am 7. November 2008 als „Orphan-Arzneimittel“ (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Wie wird Holoclar angewendet?
Holoclar darf nur im Krankenhaus von einem entsprechend ausgebildeten und qualifizierten Augenchirurgen angewendet werden und darf nur an Patienten verabreicht werden, deren Limbuszellen bei der Herstellung des Arzneimittels verwendet wurden. In der ersten Behandlungsphase wird dem Patienten im Krankenhaus ein kleiner Lappen gesunden Limbusgewebes (1-ˆ"2 mm2 groß) entnommen und noch am selben Tag an den Arzneimittelhersteller geschickt. Anschließend werden die Gewebezellen im Labor gezüchtet und bis zur Bestätigung des Operationstermins eingefroren. Aufgetaute Zellen werden zur Herstellung von Holoclar verwendet, indem sie auf einer Membran gezüchtet werden, die aus einem Protein namens Fibrin besteht. Holoclar, das sowohl aus Zellen als auch aus einer Membran besteht, wird dann zurück ins Krankenhaus geschickt, wo es im Rahmen einer Operation sofort in das Auge des Patienten implantiert wird. Nach der Entnahme von Limbusgewebe sollten die Patienten mit Antibiotika behandelt werden, um eine „Augeninfektion“ zu verhindern. Nach der Operation sollte der Patient mit Antibiotika und einem geeigneten entzündungshemmenden Arzneimittel behandelt werden. Holoclar ist nur für eine Behandlung vorgesehen. Die Behandlung kann wiederholt werden, wenn der behandelnde Arzt es für erforderlich hält. Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung das Produkt (auch im EPAR enthalten).
Wie funktioniert Holoclar?
Der Wirkstoff in Holoclar sind die Limbuszellen des Patienten, zu denen Zellen aus der Hornhautoberfläche und im Labor gezüchtete limbale Stammzellen gehören. Vor der Anwendung von Holoclar muss das beschädigte Gewebe von der Hornhautoberfläche des betroffenen Auges entfernt werden. Nach der Implantation in das Auge helfen die Hornhautzellen von Holoclar, die Hornhautoberfläche zu ersetzen, während die limbalen Stammzellen als Reservoir für neue Zellen fungieren die Hornhaut regenerieren
Welchen Nutzen hat Holoclar während der Studien gezeigt?
Im Rahmen einer retrospektiven Studie mit früheren klinischen Daten hat sich Holoclar bei der Regeneration einer stabilen Hornhautoberfläche bei Personen mit mittelschwerem bis schwerem Limbus-Stammzellmangel aufgrund von Verbrennungen als wirksam erwiesen.Ein Jahr nach der Implantation mit Holoclar wurde das Implantat als erfolgreich angesehen bei 75 von 104 untersuchten Patienten (entspricht 72%), basierend auf dem Vorliegen einer stabilen Hornhautoberfläche ohne Oberflächendefekte und ohne oder mit begrenzter Invasion neuer Blutgefäße (ein typisches Merkmal limbaler Stammzellmangel). Es gab auch eine Verringerung der Symptome der Patienten, einschließlich Schmerzen und Entzündungen, sowie eine Verbesserung des Sehvermögens.
Welches Risiko ist mit Holoclar verbunden?
Sehr häufige Nebenwirkung von Holoclar (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen kann) ist Blepharitis (Entzündung des Augenlids) Die vollständige Liste der Nebenwirkungen und Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Holoclar zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur war der Ansicht, dass die Behandlung mit Holoclar bei der Wiederherstellung gesunder Hornhautoberflächen bei Patienten mit mittelschwerem bis schwerem Mangel an limbalen Stammzellen durch Verbrennungen sowie bei der Verbesserung der Symptome und des Sehvermögens wirksam war dass mittelschwere bis schwere Formen des Stammzellmangels schwerwiegende Erkrankungen darstellen, die, wenn sie nicht behandelt werden, zu einer schweren Einschränkung oder einem vollständigen Verlust des Sehvermögens führen können Risiken und empfahl die Zulassung in der EU Die Schlussfolgerung zum Nutzen-Risiko-Verhältnis von Holoclar basiert auf den Ergebnissen zweier retrospektiver Studien (durchgeführt unter Verwendung früherer klinischer Daten). Das Unternehmen wird zusätzliche Daten aus einer prospektiven Studie (in der die Ergebnisse im Verlauf der Studie erfasst werden) zur Verfügung stellen. Daher wurde Holoclar eine „bedingte Zulassung“ erteilt. Dies bedeutet, dass in Zukunft mehr Informationen zu dem Arzneimittel zur Verfügung stehen, die das Unternehmen bereitstellen muss. Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird jedes Jahr die neuen verfügbaren Informationen und diese Zusammenfassung überprüfen wird entsprechend aktualisiert.
Welche Informationen werden für Holoclar noch erwartet?
Da für Holoclar eine bedingte Zulassung erteilt wurde, wird das Unternehmen, das Holoclar in Verkehr bringt, weitere Daten zu dem Arzneimittel vorlegen. Insbesondere wird das Unternehmen Daten zu den Risiken und Nutzen von Holoclar aus einer prospektiven klinischen Studie zur Verfügung stellen.“
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Holoclar zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Holoclar so sicher wie möglich verwendet wird. Basierend auf diesem Plan wurden der Zusammenfassung der Produktmerkmale und der Packungsbeilage von Holoclar Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind. Darüber hinaus wird das Unternehmen, das Holoclar herstellt, medizinisches Fachpersonal Schulungsmaterialien zur sicheren Anwendung des Arzneimittels zur Verfügung stellen, einschließlich Informationen zur Patientenauswahl und -überwachung am Ende der Studie sowie zur Meldung von Nebenwirkungen Behandlungskandidaten Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung des Risikomanagementplans
Weitere Informationen zu Holoclar
Am 17. Februar 2015 erteilte die Europäische Kommission Holoclar eine in der gesamten Europäischen Union gültige „Zulassung für das Inverkehrbringen". Für weitere Informationen zur Holoclar-Therapie lesen Sie die Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Holoclar ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.Europa.eu/Medizin finden / Humanarzneimittel / Ausweisung seltener Krankheiten Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 02-2015.
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