Was ist Brineura - Cerliponase Alfa und wofür wird es angewendet?
Brineura ist ein Arzneimittel zur Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2), einer Erbkrankheit bei Kindern, die zu fortschreitender Hirnschädigung führt.
Da die Zahl der Patienten mit CLN2 gering ist, gilt die Krankheit als „selten“, und Brineura wurde am 13. März 2013 als Arzneimittel für seltene Leiden (Arzneimittel für seltene Krankheiten) ausgewiesen.
Brineura enthält den Wirkstoff Cerliponase alfa.
Wie wird Brineura - Cerliponase Alfa angewendet?
Brineura wird direkt ins Gehirn infundiert. Vor der ersten Infusion muss sich der Patient einer Operation unterziehen, um ein Gerät zu implantieren, das von der Außenseite des Schädels durch die Flüssigkeitshöhle zum Gehirn führt, wo das Medikament freigesetzt wird.
Die Infusionen werden alle zwei Wochen von medizinischem Fachpersonal verabreicht, das Erfahrung mit der Verabreichung von Arzneimitteln an das Gehirn hat. Um das Risiko von Infusionsreaktionen zu verringern, können den Patienten vor oder während der Behandlung mit Brineura andere Arzneimittel verabreicht oder die Infusion verlangsamt werden.Die Behandlung kann so lange fortgesetzt werden, wie der Patient davon profitiert.
Brineura ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie wirkt Brineura - Cerliponase Alfa?
CLN2-Patienten fehlt ein Enzym namens Tripeptidylpeptidase 1 (TPP1), das für eine normale Gehirnentwicklung erforderlich ist. Der Wirkstoff in Brineura, Cerliponase alfa, ist eine Kopie von TPP1 und wird verwendet, um das fehlende Enzym zu ersetzen.
Das Arzneimittel wird direkt in das Gehirn infundiert, um die Blut-Hirn-Schranke zu umgehen, eine Schutzbarriere, die den Blutkreislauf vom Gehirn trennt und verhindert, dass Substanzen wie Arzneimittel in das Hirngewebe eindringen.
Welchen Nutzen hat Brineura - Cerliponase Alfa in den Studien gezeigt?
In frühen Studien konnte gezeigt werden, dass Brineura die Geschwindigkeit des Krankheitsverlaufs, gemessen nach einer Standardbewertungsskala, verringert.
In einer Studie mit 23 Kindern (Durchschnittsalter 4 Jahre), die fast ein Jahr lang mit Brineura behandelt wurden, erfuhren 20 von ihnen (87 %) nicht den 2-Punkte-Verlust der motorischen und sprachlichen Fähigkeiten, der in der Vergangenheit bei nicht behandelten Patienten beobachtet wurde.
Die Beurteilung wurde von Ärzten durchgeführt, die den Patienten separate Punktzahlen für motorische und sprachliche Fähigkeiten zuordneten (wobei 0 schwerwiegender und 3 normal ist). Der Endwert eines Patienten war die Summe der beiden Werte.
In einer Folgestudie hielt der Nutzen von Brineura noch ein Jahr an; Die Ergebnisse zeigten, dass die Krankheit bei den meisten Patienten verlangsamt werden konnte. Diese Studie läuft noch.
Welche Risiken sind mit Brineura - Cerliponase Alfa verbunden?
Sehr häufige Nebenwirkungen von Brineura (die mehr als 1 von 5 Behandelten betreffen können) sind Fieber, niedrige Proteinspiegel im Liquor (Flüssigkeit aus dem Gehirn und Rückenmark), abnormales EKG (ein Test der Herzaktivität). , Infektionen der oberen Atemwege (Nasen- und Racheninfektionen) und Überempfindlichkeitsreaktionen (allergische Reaktionen). Die vollständige Liste der von Brineura berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Brineura darf nicht bei Patienten angewendet werden, bei denen lebensbedrohliche (allergische) Überempfindlichkeitsreaktionen auf Brineura aufgetreten sind und deren Symptome nach erneuter Gabe des Arzneimittels erneut auftraten. Es sollte auch nicht an Patienten verabreicht werden, denen ein Shunt implantiert wurde, um überschüssige Flüssigkeit aus dem Gehirn abzuleiten. Schließlich sollte Brineura den Patienten nicht verabreicht werden, wenn Probleme mit dem Gerät auftreten, wie zum Beispiel ein Auslaufen oder eine Infektion.
Warum wurde Brineura - Cerliponase Alfa zugelassen?
Die verfügbaren Daten zeigen, dass Brineura dazu beiträgt, den Verlust motorischer und sprachlicher Fähigkeiten bei Patienten mit CLN2 zu verlangsamen, einer Krankheit, für die es keine anderen Behandlungsmöglichkeiten gibt.
In Bezug auf die Sicherheit ergeben sich aus den Daten keine inakzeptablen Probleme. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte daher zu dem Schluss, dass der Nutzen von Brineura die Risiken überwiegt, und empfahl, es zur Anwendung in der EU zuzulassen.
Brineura wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen, da es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über Brineura zu erhalten. Jedes Jahr überprüft die Europäische Arzneimittel-Agentur die verfügbaren neuen Informationen und diese Zusammenfassung wird entsprechend aktualisiert.
Welche Informationen werden für Brineura noch erwartet?
Da Brineura unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das es in Verkehr bringt, weitere Daten aus Studien zur Sicherheit des Arzneimittels vorlegen, einschließlich des Risikos allergischer Reaktionen bei langfristiger Anwendung und zu seiner langfristigen Wirksamkeit bei der Verlangsamung oder Beendigung des Arzneimittels die Verschlechterung der motorischen und sprachlichen Fähigkeiten. An den Studien werden Kinder unter zwei Jahren teilnehmen, für die derzeit keine Daten vorliegen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Brineura - Cerliponase Alfa zu gewährleisten?
Das Unternehmen, das Brineura in Verkehr bringt, wird sicherstellen, dass allen Angehörigen der Gesundheitsberufe, die das Arzneimittel voraussichtlich anwenden werden, Schulungsmaterial zur Anwendung und zur Vorbeugung von Problemen im Zusammenhang mit dem Produkt wie Infektionen oder Verstopfungen zur Verfügung gestellt wird.
Die Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die medizinisches Fachpersonal und Patienten für eine sichere und wirksame Anwendung von Brineura zu beachten haben, wurden auch in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und der Packungsbeilage beschrieben.
Weitere Informationen zu Brineura - Cerliponase Alfa
Die vollständige Version des EPAR von Brineura finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / European Public Assessment Reports. Weitere Informationen zur Brineura-Therapie finden Sie in der Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Brineura ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare Disease Designation.
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