Was ist Replagal?
Replagal ist eine Infusionslösung, die den Wirkstoff Agalsidase alfa enthält.
Wofür wird Replagal verwendet?
Replagal wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry, einer seltenen Erbkrankheit, angewendet.
Patienten mit dieser Erkrankung haben einen Mangel an dem Enzym Alpha-Galactosidase A. Dieses Enzym baut normalerweise das Lipid Globotriaosylceramid (Gb3) ab, fehlt dieses Enzym, kann das Gb3 nicht abgebaut werden und reichert sich in Zellen an, beispielsweise in diesen Zellen Niere.
Patienten mit Morbus Fabry können eine Vielzahl von Symptomen aufweisen, darunter schwere Erkrankungen wie Nierenversagen, Herzprobleme und Schlaganfall.
Da die Zahl der Patienten mit Morbus Fabry gering ist, gilt diese Krankheit als „selten“ und Replagal wurde am 8. August 2000 als „Arzneimittel für seltene Leiden“ (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Replagal verwendet?
Replagal muss unter Aufsicht eines Arztes verabreicht werden, der auf die Behandlung von Morbus Fabry oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen spezialisiert ist. Es wird als intravenöse Infusion von 0,2 mg/kg Körpergewicht für 40 Minuten alle 2 Wochen verabreicht Die Wirkung von Replagal bei Kindern wurde in einigen Studien untersucht und es wurde daher vorgeschlagen, dass Replagal bei Kindern von 7 bis 18 Jahre bei gleicher Dosis. Patienten mit schweren Nierenproblemen sprechen weniger auf die Behandlung an. Replagal ist für den Langzeitgebrauch bestimmt.
Wie funktioniert Replagal?
Replagal ist eine Enzymersatztherapie, bei der Patienten das fehlende Enzym erhalten.Replagal soll das menschliche Enzym Alpha-Galactosidase A ersetzen, das Menschen mit Morbus Fabry fehlt. Der Wirkstoff in Replagal, Agalsidase alfa, ist eine Kopie des menschlichen Enzyms, das durch ein Verfahren namens „rekombinante DNA-Technologie“ hergestellt wird: Das Enzym wird von einer Zelle hergestellt, die ein Gen (DNA) erhalten hat, das sie zur Produktion des Enzyms befähigt . Dieses Ersatzenzym fördert den Abbau von Gb3 und verhindert dessen Akkumulation in den Zellen.
Wie wurde Replagal untersucht?
Replagal wurde in zwei klinischen Studien mit insgesamt 40 männlichen Patienten untersucht. Replagal wurde mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen; In einer Studie wurde die Wirkung auf Schmerzen gemessen, in einer anderen Studie wurde die Wirkung auf die Elimination von Gb3 aus dem linken Ventrikel (Myokard) untersucht sowie eine Studie an 15 Patientinnen (Trägerinnen) durchgeführt.
Replagal wurde auch bei 24 Kindern im Alter von 6 ½ bis 18 Jahren untersucht.
Welchen Nutzen hat Replagal während der Studien gezeigt?
Nach 6-monatiger Therapie reduzierte Replagal die Schmerzen bei den behandelten Patienten im Vergleich zu denen, die ein Placebo (eine Scheinbehandlung) erhielten, signifikant. Replagal führte zu einer durchschnittlichen Verringerung der linksventrikulären Masse um 11,5 g, während bei Patienten, die mit Placebo behandelt wurden, eine Zunahme um 21,8 g auftrat. Diese Ergebnisse weisen darauf hin, dass sich die Krankheitssymptome bessern oder die Krankheit stabil bleibt. Bei Frauen waren die Wirkungen vergleichbar mit den bei Männern beobachteten Ergebnissen. Kinder, die eine 6-monatige Behandlung mit Replagal erhielten, zeigten keine Zunahme der Herzmasse und der Gb3-Spiegel im Blut war gesunken.
Welches Risiko ist mit Replagal verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen (beobachtet bei mehr als einem von 10 Patienten während der Studien) werden durch die Infusion verursacht und nicht durch das Arzneimittel selbst. Dies sind hauptsächlich Schüttelfrost, Kopfschmerzen, Übelkeit, Fieber, Gesichtsrötung und Müdigkeit ( Müdigkeit), die im Allgemeinen nicht schwerwiegend sind. Andere sehr häufige Nebenwirkungen sind Schmerzen und Unwohlsein. Bei Kindern berichtete Nebenwirkungen ähneln denen bei Erwachsenen. Die vollständige Liste der von Replagal berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage .
Patienten, die Replagal einnehmen, können Antikörper entwickeln (Proteine, die als Reaktion auf Replagal gebildet werden und die Behandlung beeinträchtigen können).
Replagal darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Agalsidase alfa oder andere Bestandteile des Arzneimittels sind.
Warum wurde Replagal zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass die Behandlung mit Replagal bei Patienten mit Morbus Fabry einen langfristigen klinischen Nutzen bringen kann. Der CHMP entschied, dass die Vorteile von Replagal die Risiken überwiegen, und empfahl, eine Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels zu erteilen.
Replagal wurde „in Ausnahmefällen“ zugelassen, da es nicht möglich war, detailliertere Informationen über das Arzneimittel zu erhalten, da es zur Behandlung einer seltenen Krankheit angewendet wird. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) überprüft jährlich neue verfügbare Informationen und diese Zusammenfassung wird bei Bedarf aktualisiert.
Welche Informationen werden für Replagal noch erwartet?
Das Unternehmen, das Replagal herstellt, wird weitere Studien mit dem Arzneimittel durchführen, hauptsächlich um Ergebnisse aus einer 5-jährigen Therapie, anderen Dosierungen, Erhaltungsdosen und Studien an Kindern zu erhalten.
Weitere Informationen zu Replagal
Am 3. August 2001 erteilte die Europäische Kommission TKT Europe AB eine in der gesamten Europäischen Union gültige „Marketing Authorization" für Replagal. Die „Marketing Authorization" wurde am 3. August 2006 verlängert. Für die Registrierung des Orphan-Status von Replagal klicken Sie hier.
Für die Vollversion des EPAR von Replagal klicken Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 02-2007
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