Was ist Cerdelga - Eliglustat und wofür wird es angewendet?
Cerdelga ist ein Arzneimittel zur Langzeitbehandlung erwachsener Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1. Morbus Gaucher ist eine seltene Erbkrankheit, bei der ein Mangel an einem Enzym namens Glucocerebrosidase (auch Beta-Glucosidase-Säure genannt) beobachtet wird unter normalen Bedingungen metabolisiert ein Fett namens Glucosylceramid (oder Glucocerebrosid). In Abwesenheit des Enzyms wird Fett im Körper abgelagert, normalerweise in Leber, Milz und Knochen. Die typischen Krankheitssymptome sind: Anämie (niedrige Anzahl roter Blutkörperchen), Müdigkeit, Neigung zu Blutergüssen und Blutungen, Vergrößerung von Milz und Leber, Knochenschmerzen und Frakturen. Cerdelga wird bei Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1 angewendet, bei der es sich um die Form handelt, die normalerweise Leber, Milz und Knochen befällt. Es wird bei Personen angewendet, die es mit normaler Geschwindigkeit (dh bei sogenannten „mittleren“ oder „umfassenden“ Metabolisierern) oder langsamer („langsamen Metabolisierern“) verstoffwechseln. Da die Zahl der Patienten mit Morbus Gaucher gering ist, gilt die Krankheit als „selten“, und Cerdelga wurde am 4. Dezember 2007 als Arzneimittel für seltene Leiden (Arzneimittel für seltene Krankheiten) ausgewiesen. Cerdelga enthält den Wirkstoff Eliglustat.
Wie wird Cerdelga - Eliglustat angewendet?
Cerdelga ist in Kapselform (84 mg) zur oralen Einnahme erhältlich. Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte von einem in der Behandlung der Gaucher-Krankheit erfahrenen Arzt eingeleitet und überwacht werden. Vor Beginn der Behandlung mit Cerdelga sollte ein Test durchgeführt werden, um zu bestimmen, wie schnell das Arzneimittel im Körper der Patienten metabolisiert wird (dh um festzustellen, ob es sich um einen schlechten, intermediären oder umfangreichen Metabolisierer handelt). Das Arzneimittel darf nicht an Patienten verabreicht werden, die es metabolisieren mit einer sehr hohen Rate (sogenannte „ultraschnelle Metabolisierer“) oder bei Personen, deren Fähigkeit zur Metabolisierung des Arzneimittels nicht bekannt ist oder bei denen die Metabolisierungsrate nicht in einem spezifischen Test bestimmt wurde. Die empfohlene Dosis von Cerdelga beträgt einer Kapsel zweimal täglich bei Patienten mit „Stoffwechselaktivität im Normbereich“ (mittlere oder extensive Metabolisierer). Bei Patienten, deren Körper das Arzneimittel langsam verstoffwechselt (schlechte Metabolisierer), beträgt die empfohlene Dosis eine Kapsel einmal täglich. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie funktioniert Cerdelga - eliglustat?
Der Wirkstoff in Cerdelga, Eliglustat, hemmt die Wirkung eines Enzyms, das an der Produktion von Glucosylceramid beteiligt ist, da die Anreicherung dieser Fettsubstanz in Organen wie Milz, Leber und Knochen für die Symptome der Gaucher-Krankheit Typ 1 verantwortlich ist , die Verringerung seiner Produktion hilft, seine Ansammlung in diesen Organen zu begrenzen, die daher besser funktionieren.
Welchen Nutzen hat Cerdelga - Eliglustat in den Studien gezeigt?
Cerdelga erwies sich in zwei Hauptstudien als wirksam bei der Behandlung der Gaucher-Krankheit: An der ersten Studie, die sich hauptsächlich mit der Verkleinerung der Milz befasste, nahmen 40 zuvor unbehandelte Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1 teil eine durchschnittliche Verringerung der Milzgröße von 28 % im Vergleich zu einer Zunahme von 2 % bei Patienten, die neun Monate nach der Behandlung mit Placebo (einer Scheinbehandlung) behandelt wurden. Mit Cerdelga behandelte Patienten zeigten auch eine Verbesserung anderer Krankheitszeichen, einschließlich einer Verkleinerung der Leber und eines Anstiegs des Hämoglobinspiegels (dem Protein in den roten Blutkörperchen, das Sauerstoff durch den Körper transportiert). Die Wirksamkeit von Cerdelga wurde auch in einer anderen Studie mit 160 Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1 nachgewiesen, die zuvor ohne Enzymersatztherapie behandelt wurden und deren Krankheitssymptome unter Einige Patienten wurden mit Cerdelga behandelt, während andere mit einer Enzymersatztherapie behandelt wurden. Diese Studie ergab, dass die Krankheit nach einem Jahr Behandlung bei 85 % der mit Cerdelga behandelten Patienten stabil blieb, verglichen mit 94 % der Patienten, die die Enzymersatztherapie fortsetzten.
Welches Risiko ist mit Cerdelga - Eliglustat verbunden?
Die häufigste Nebenwirkung von Cerdelga (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen kann) ist Durchfall, die etwa 6 von 100 Patienten betrifft. Die meisten Nebenwirkungen sind leicht und vorübergehend. Die vollständige Liste der bei Cerdelga festgestellten Nebenwirkungen finden Sie auf der Packung Flugblatt. Cerdelga darf nicht in Kombination mit bestimmten Arzneimitteln eingenommen werden, die die Abbaufähigkeit des Körpers beeinträchtigen können, da diese Störungen die Blutspiegel von Cerdelga beeinflussen können.Die vollständige Liste der Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Cerdelga - eliglustat zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur entschied, dass der Nutzen von Cerdelga gegenüber seinen Risiken überwiegt, und empfahl die Zulassung in der EU. Cerdelga hat sich bei der Verbesserung der Krankheitssymptome als wirksam erwiesen Mehrheit der zuvor unbehandelten Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1 sowie bei der Aufrechterhaltung einer stabilen Erkrankung bei den meisten Patienten, die zuvor mit einer Enzymersatztherapie behandelt wurden.Eine Minderheit der Patienten (ca hat nach einem Jahr Behandlung nicht optimal angesprochen. Für diese Patienten sollten andere Behandlungsoptionen in Betracht gezogen werden. Das Fortschreiten der Krankheit sollte bei allen Patienten, die die Therapie umstellen, regelmäßig überwacht werden. Cerdelga-Ersatzenzym In Bezug auf die Sicherheit, obwohl Nebenwirkungen meist von leichter und vorübergehender Natur, empfahl der CHMP, die Langzeitsicherheit des Arzneimittels weiter zu untersuchen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Cerdelga - Eliglustat zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Cerdelga so sicher wie möglich verwendet wird. Basierend auf diesem Plan wurden der Zusammenfassung der Produktmerkmale und der Packungsbeilage von Cerdelga Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind. Darüber hinaus wird das Unternehmen, das Cerdelga in Verkehr bringt, Ärzten und Patienten Schulungsmaterial zur Verfügung stellen, um sicherzustellen, dass nur Menschen mit Typ-1-Gaucher-Krankheit mit Cerdelga behandelt werden und dass das Arzneimittel nicht in Kombination mit anderen Arzneimitteln angewendet wird, die ihre Blutspiegel erheblich verändern können. Alle Patienten, denen Cerdelga verschrieben wird, erhalten eine Warnkarte. Das Unternehmen wird außerdem ein Register der mit Cerdelga behandelten Patienten führen, um die langfristige Sicherheit des Arzneimittels zu bewerten. Weitere Informationen sind der Zusammenfassung des Risikomanagementplans zu entnehmen.
Weitere Informationen über Cerdelga - eliglustat
Am 19. Januar 2015 erteilte die Europäische Kommission eine „Zulassung für das Inverkehrbringen" von Cerdelga, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Weitere Informationen zur Cerdelga-Therapie finden Sie in der Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Cerdelga ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.Europa.eu/Medizin finden / Humanarzneimittel / Ausweisung seltener Krankheiten Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 01-2015.
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