Kolbam - Cholsäure

Was ist Kolbam - Cholsäure und wofür wird es angewendet?

Kolbam ist ein Arzneimittel, das Cholsäure als Wirkstoff enthält.Cholsäure ist eine „primäre Gallensäure“, ein Hauptbestandteil der Galle (eine Flüssigkeit, die von der Leber produziert wird und die Fettverdauung unterstützt).

Kolbam ist zur lebenslangen Behandlung von Erwachsenen und Kindern im Alter von mindestens einem Monat zugelassen, die aufgrund spezifischer genetischer Anomalien, die zu einem Mangel an folgenden Leberenzymen führen, nicht in der Lage sind, ausreichende Mengen an primären Gallensäuren wie Cholsäure zu produzieren: 27-Hydroxylase, 2-Methylacyl-CoA-Racemase oder Cholesterin 7Î ± -Hydroxylase.

Wenn primäre Gallensäuren fehlen, produziert der Körper abnormale Gallensäuren, die die Leber schädigen können, mit dem Risiko eines lebensbedrohlichen Leberversagens. Diese Störungen werden als "angeborene Defekte der primären Gallensäuresynthese" bezeichnet.

Da die Zahl der Patienten mit angeborenen Defekten der primären Gallensäuresynthese gering ist, gilt die Erkrankung als „selten“ und Kolbam wurde am 28. Oktober 2009 als „Arzneimittel für seltene Leiden“ (Arzneimittel für seltene Krankheiten) ausgewiesen.

Wie wird Kolbam verwendet?

Kolbam ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der auf die mit Kolbam behandelten Krankheiten spezialisiert ist.

Kolbam ist in Kapseln (50 mg und 250 mg) erhältlich. Die Tagesdosis wird während der Behandlung basierend auf den Gallensäurespiegeln im Blut (Blut) und Urin sowie der Leberfunktion jedes Patienten festgelegt und angepasst. Die maximale Tagesdosis sollte 15 mg pro Kilogramm Körpergewicht nicht überschreiten.

Kolbam sollte jeden Tag ungefähr zur gleichen Zeit zusammen mit einer Mahlzeit eingenommen werden. Bei Kleinkindern, die die Kapseln nicht schlucken können, kann der Inhalt mit Säuglingsanfangsnahrung, abgepumpter Muttermilch, Kartoffelpüree oder Fruchtpüree gemischt werden.

Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.

Wie wirkt Kolbam - Cholsäure?

Cholsäure stellt eine der wichtigsten primären Gallensäuren der Leber dar. Die in Kolbam enthaltene Cholsäure ersetzt die fehlende Cholsäure im Körper des Patienten. Auf diese Weise hilft es, die Produktion abnormaler Gallensäuren zu reduzieren und fördert die normale Aktivität der Galle im Verdauungssystem, wodurch die Symptome der Erkrankung gelindert werden.

Welchen Nutzen hat Kolbam - Cholsäure in den Studien gezeigt?

Kolbam wurde in einer Hauptstudie mit 52 Patienten mit angeborenen Defekten der primären Gallensäuresynthese untersucht, darunter 7 Patienten mit einem Mangel an Sterol-27-Hydroxylase, 2-Methylacyl-CoA-Racemase oder Cholesterin 7Î ± -Hydroxylase Säurespiegel und Leberfunktion vor und nach der Behandlung mit Kolbam Es wurde gezeigt, dass Kolbam die Menge abnormaler Gallensäuren reduziert und die Leberfunktion in der Allgemeinbevölkerung von Patienten mit angeborenen Defekten verbessert jeden einzelnen Enzymmangel, und diese Ergebnisse entsprachen den klinischen Erwartungen und Daten aus der medizinischen Literatur.

Welches Risiko ist mit Kolbam - Cholsäure verbunden?

Die Nebenwirkungen von Kolbam sind in der Regel leicht bis mittelschwer und vorübergehender Natur. Sehr häufige Nebenwirkungen (die bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind periphere Neuropathie (Nervenschädigung an Händen und Füßen), Durchfall, Übelkeit, Säurereflux (Rückfluss von Magensäure in den Mund), Ösophagitis (Entzündung der Mund), Speiseröhre), Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut und der Augen), Hautprobleme (Läsionen) und Unwohlsein.

Kolbam darf nicht in Kombination mit Phenobarbital (einem Arzneimittel zur Behandlung von Epilepsie) angewendet werden.

Die vollständige Liste der Nebenwirkungen und Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.

Warum wurde Kolbam - Cholsäure zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur entschied, dass der Nutzen von Kolbam gegenüber seinen Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU zuzulassen Enzyme: Sterol 27-Hydroxylase, 2-Methylacyl-CoA Racemase und Cholesterin 7Î ± -Hydroxylase In Bezug auf die Sicherheit schienen die Nebenwirkungen nicht schwerwiegend und reversibel.

Kolbam wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, da es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über Kolbam zu erhalten. Jedes Jahr überprüft die Europäische Arzneimittel-Agentur die verfügbaren neuen Informationen und diese Zusammenfassung wird entsprechend aktualisiert.

Welche Informationen werden für Kolbam - Cholic Acid noch erwartet?

Da Kolbam unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das Kolbam in Verkehr bringt, den Nutzen und die Sicherheit des Arzneimittels anhand eines Patientenregisters überwachen und jährliche Updates bereitstellen.

Welche Maßnahmen werden ergriffen, um eine sichere und wirksame Anwendung von Kolbam - Cholsäure zu gewährleisten?

Um eine möglichst sichere Anwendung von Kolbam zu gewährleisten, wurde ein Risikomanagementplan entwickelt. Basierend auf diesem Plan wurden der Zusammenfassung der Produktmerkmale und der Packungsbeilage von Kolbam Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind.

Darüber hinaus wird das Unternehmen, das Kolbam in Verkehr bringt, allen Ärzten, von denen erwartet wird, dass sie es verschreiben, Schulungsmaterial mit Informationen zur korrekten und sicheren Anwendung des Arzneimittels zur Verfügung stellen.

Mehr Informationen über Kolbam - Cholsäure

Für weitere Informationen zur Kolbam-Therapie lesen Sie die Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

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