Was ist Cystadan?
Cystadane ist ein Pulver zum Einnehmen, das den Wirkstoff Betain wasserfrei enthält.
Wofür wird Cystadan verwendet?
Cystadane wird bei der Behandlung von Homocystinurie als Ergänzung zu anderen Therapien wie Vitamin B6 (Pyridoxin), Vitamin B12 (Cobalamin), Folsäure und einer speziellen Diät eingesetzt.
Homocystinurie ist eine erbliche (genetische) Erkrankung, bei der der Körper die Aminosäure Methionin nicht vollständig verstoffwechseln kann. Methionin kommt natürlicherweise in Nahrungsproteinen vor und wird normalerweise in Homocystein, dann in Cystein umgewandelt. Betroffene Patienten von Homocystinurie können Homocystein nicht umwandeln in Cystein; folglich reichert sich Homocystein im Blut und Urin an. Typische Symptome einer Homocystinurie sind: Thrombose (Bildung von Blutgerinnseln in Blutgefäßen), Knochenbrüchigkeit, Skelettanomalien, Ektopie lentis (eine Anomalie, bei der die Linse aus ihrer normalen Position verschoben wird) und geistige Behinderung Dies ist eine schwere Erkrankung eine hohe Sterblichkeitsrate Cystadane wird bei Patienten mit allen drei bekannten Formen der Homocystinurie angewendet, die durch einen Mangel an den für den Methioninstoffwechsel notwendigen Substanzen ("Cystathionin-Beta-Synthase" [CBS] oder "5.10 - Methylentetrahydrofolat-Reduktase" [MTHFR ]) oder aus Defekten im „Stoffwechsel des Cobalamin-Cofaktors“ (cbl).
Da die Zahl der Patienten mit Homocystinurie gering ist, gilt die Krankheit als selten, und Cystadane wurde am 9. Juli 2001 als Arzneimittel für seltene Leiden (Arzneimittel für seltene Krankheiten) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Cystadan angewendet?
Die Behandlung mit Cystadane sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Homocystinurie hat.
Die für Patienten über 10 Jahre empfohlene Standarddosis von Cystadane beträgt 6 g pro Tag, aufgeteilt in zwei gleiche Dosen. Kinder unter 10 Jahren sollten täglich 100 mg pro Kilogramm Körpergewicht, aufgeteilt auf zwei gleiche Dosen, einnehmen. Die Dosis für Kinder kann entsprechend dem Ansprechen auf die Behandlung angepasst werden (überwacht durch Messung des Homocysteinspiegels im Blut); eine Erhöhung der Häufigkeit über zweimal täglich hinaus oder eine Erhöhung der Dosis über 150 mg pro Kilogramm Körpergewicht verbessert jedoch nicht den Nutzen von Cystadane Das Ziel der Behandlung ist es, den Homocysteinspiegel im Plasma unter 15 μM oder unter dem Normalwert zu halten niedrig wie möglich. Dies wird in der Regel innerhalb eines Monats erreicht.
Mit Cystadane werden 3 Messlöffel geliefert, die 100 mg, 150 mg und 1 g liefern
Staub. Die Dosis sollte vollständig in Wasser, Saft, Milch, Säuglingsanfangsnahrung oder Nahrung aufgelöst und sofort nach dem Mischen geschluckt werden.
Wie wirkt Cystadan?
Betain ist eine natürliche Substanz, die aus Zuckerrüben gewonnen wird. Bei Homocystinurie senkt Betain den Plasma-Homocysteinspiegel, indem es eine Reaktion im Körper namens "Remethylierung" ermöglicht, bei der Homocystein wieder in Methionin umgewandelt wird, wodurch die Symptome der Krankheit verbessert werden.
Wie wurde Cystadane untersucht?
Das Unternehmen legte Daten zu Cystadane aus der wissenschaftlichen Literatur vor. Darunter befanden sich 202 Berichte, die die Wirkungen von Cystadane in verschiedenen Dosierungen auf den Homocysteinspiegel bei Homocystinurie-Patienten unterschiedlichen Alters beschrieben. Bei 140 Patienten wurden auch Angaben zu Symptomen, Dosis und Dauer der Behandlung sowie zu anderen eingenommenen Medikamenten gemacht
zur selben Zeit. Die meisten Patienten nahmen auch Vitamin B6 oder B12 oder Folsäure ein. Die Informationen aus diesen Studien wurden mit veröffentlichten Berichten verglichen, in denen die beobachteten Ergebnisse bei unbehandelten Patienten mit derselben Krankheit beschrieben wurden.
Welchen Nutzen hat Cystadane in den Studien gezeigt?
Patienten, die Cystadane einnahmen, zeigten eine stärkere Senkung des Homocysteinspiegels als unbehandelte Patienten, verbunden mit einer Verbesserung der kardiovaskulären Symptome (Herz und Blutgefäße) und einer Verbesserung des Nervensystems, die von etwa drei Viertel der Patienten unter Behandlung mit Cystadane berichtet wurde. Das Arzneimittel war bei der Behandlung von Patienten mit allen drei Arten von Homocystinurie wirksam.
Welches Risiko ist mit Cystadane verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Cystadane (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Konzentrationen
erhöhte Plasmaspiegel von Methionin. Bei Patienten, die Cystadane einnehmen, müssen die Methioninspiegel überwacht werden, da ein Anstieg dieser Spiegel mit einem Hirnödem (Schwellung des Gehirns) verbunden sein kann. Patienten mit Symptomen eines Hirnödems wie morgendliche Kopfschmerzen mit Erbrechen oder Sehstörungen sollten ihren Arzt benachrichtigen, da die Behandlung mit Cystadane möglicherweise abgebrochen werden muss. Die vollständige Liste der von Cystadane berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage Cystadane sollte nicht bei Patienten angewendet werden, die überempfindlich (allergisch) gegen Betain sind.
Warum wurde Cystadane zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) kam zu dem Schluss, dass das Arzneimittel trotz der begrenzten systematischen Studien mit Cystadane als Zusatztherapie bei der Behandlung von Homocystinurie, als Ergänzung zu Vitamintherapien und in Kombination mit a spezifische Diät Der Ausschuss stellt fest, dass Cystadane kein Ersatz für andere Behandlungen ist.
Der CHMP entschied, dass der Nutzen von Cystadane als Zusatzbehandlung für Homocystinurie bei bestimmungsgemäßer Anwendung gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl daher, eine Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere Anwendung von Cystadane zu gewährleisten?
Das Unternehmen, das Cystadane herstellt, wird ein Register der Patienten einrichten, die das Arzneimittel einnehmen bei
überwachen ihre Sicherheit. Es wird insbesondere Fälle von Hirnödemen überwachen, die bei einer kleinen Anzahl von Patienten während der Arzneimittelstudie beobachtet wurden.
Weitere Informationen zu Cystadane:
Am 15. Februar 2007 erteilte die Europäische Kommission Orphan Europe SARL eine „Marketing Authorization“ für Cystadane, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist.
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Für die Vollversion des Cystadane EPAR klicken Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 01-2007.
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