Was ist Nplate?
Nplate ist ein Pulver, das zu einer Injektionslösung hergestellt wird. Enthält den Wirkstoff Romiplostim.
Wofür wird Nplate verwendet?
Nplate wird bei Erwachsenen mit chronischer immunthrombozytopenischer Purpura (ITP) angewendet, einer Erkrankung, bei der das Immunsystem des Patienten Thrombozyten (Blutbestandteile, die zur Blutgerinnung beitragen) zerstört. ITP-Patienten haben niedrige Thrombozytenzahlen und sind blutungsgefährdet.
Nplate wird bei Patienten angewendet, die bereits Arzneimittel wie Kortikosteroide oder Immunglobuline erhalten haben und deren Milz entfernt wurde, wenn diese Behandlungen nicht gewirkt haben. Die Anwendung des Arzneimittels kann auch bei Patienten in Betracht gezogen werden, die eine ITP-Therapie erhalten haben, eine Milz haben und nicht operiert werden können. Die Milz ist ein Organ, das an der Zerstörung von Blutplättchen beteiligt ist.
Da die Zahl der Patienten mit ITP gering ist, gilt die Krankheit als „selten“, und Nplate wurde am 27. Mai 2005 als Arzneimittel für seltene Leiden (Arzneimittel für seltene Krankheiten) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Nplate verwendet?
Die Behandlung mit Nplate sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Blutkrankheiten hat.
Nplate wird einmal wöchentlich als Injektion unter die Haut verabreicht. Die Anfangsdosis hängt vom Gewicht des Patienten ab und wird dann jede Woche angepasst, um die Thrombozytenzahl auf dem gewünschten Niveau zu halten. Die Behandlung kann abgebrochen werden, wenn die Thrombozytenkonzentration zu hoch ist.
Die Nplate-Therapie sollte nach vierwöchiger Behandlung mit der maximalen Dosis abgebrochen werden, wenn die Thrombozytenzahl nicht hoch genug ist, um das Blutungsrisiko zu verringern. Nplate sollte bei Patienten mit Leber- oder Nierenproblemen mit Vorsicht angewendet werden, da es in dieser Gruppe nicht formal untersucht wurde.
Wie funktioniert Nplate?
Der Wirkstoff in Nplate, Romiplostim, ist ein Arzneimittel, das die Thrombozytenproduktion anregt. Im „Körper“ stimuliert ein Hormon namens „Thrombopoietin“ die Produktion von Blutplättchen im Knochenmark. Romiplostim ist ein Protein, das speziell entwickelt wurde, damit es an
Thrombopoietin-Rezeptoren und stimulieren sie. Durch die Nachahmung der Wirkung von Thrombopoietin stimuliert Romiplostim die Produktion von Thrombozyten, indem es die Thrombozytenzahl im Blut erhöht.
Romiplostim wird nach einer Methode hergestellt, die als „rekombinante DNA-Technologie“ bezeichnet wird: Es wird von einem Bakterium hergestellt, das ein Gen (DNA) erhalten hat, das es zur Produktion von Romiplostim befähigt.
Wie wurde Nplate untersucht?
Die Wirkungen von Nplate wurden zunächst in experimentellen Modellen getestet, bevor sie am Menschen untersucht wurden.
Nplate wurde in zwei Hauptstudien bei Erwachsenen mit chronischer ITP mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen. Die erste Studie umfasste 63 Patienten, bei denen die Milz bereits entfernt wurde, deren Krankheit jedoch noch nicht unter Kontrolle war. Die zweite Studie umfasste 62 Patienten, die noch eine Milz hatten und in der Vergangenheit wegen ITP behandelt wurden.
In beiden Studien war der Hauptindikator für die Wirksamkeit die Anzahl der Patienten, die dauerhaft auf die Behandlung ansprachen, d. h. Thrombozytenzahlen von mehr als 50 Millionen pro Milliliter in mindestens sechs der letzten acht Wochen des 24-wöchigen Behandlungszeitraums die Notwendigkeit anderer ITP-Medikamente. Eine Thrombozytenzahl unter 30 Millionen pro Milliliter birgt bei ITP-Patienten ein Blutungsrisiko, während ein normaler Wert zwischen 150 und 400 Millionen pro Milliliter liegt.
Welchen Nutzen hat Nplate während der Studien gezeigt?
Nplate war bei der Erhöhung der Blutplättchenzahl wirksamer als Placebo.In der Studie mit Patienten, bei denen die Milz entfernt wurde, sprachen 38 % der Patienten langanhaltend auf die Behandlung mit Nplate an (16 von 42), verglichen mit keinem der 21 Patienten, die Placebo erhielten: In der Studie mit Patienten mit Milz sprachen 61 % der Patienten dauerhaft auf die Behandlung mit Nplate an (25 von 41), verglichen mit 5 % der Patienten, die Placebo erhielten (1 von 21).
Welches Risiko ist mit Nplate verbunden?
Die häufigste Nebenwirkung von Nplate (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Kopfschmerzen Die vollständige Liste der von Nplate berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Nplate darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Romiplostim, einen der anderen Stoffe oder die Proteine sind, die von "Escherichia coli (ein Bakterium).
Warum wurde Nplate zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) stellte fest, dass die Wirksamkeit von Nplate sowohl bei Patienten mit Milzentfernung als auch bei Patienten mit Milzentfernung nachgewiesen wurde. Der Ausschuss entschied, dass Nplate nur bei Patienten mit Milz angewendet werden sollte, wenn diese nicht operiert werden können. Daher kam der CHMP zu dem Schluss, dass der Nutzen von Nplate bei Patienten mit splenektomierten Erwachsenen mit chronischer immunthrombozytopenischer (idiopathischer) Purpura, die refraktär gegenüber anderen Behandlungen und die als Zweitlinientherapie für nicht splenektomierte erwachsene Patienten angesehen werden können, bei denen eine Operation kontraindiziert ist. Der Ausschuss empfahl die Erteilung einer Genehmigung für das Inverkehrbringen von Nplate.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere Anwendung von Nplate zu gewährleisten?
Das Unternehmen, das Nplate herstellt, wird den Ärzten in jedem Mitgliedstaat Informationskits zur Verfügung stellen. Die Kits enthalten Informationen zur Sicherheit und Wirksamkeit von Nplate und Hinweise, um Ärzte daran zu erinnern, wie das Arzneimittel anzuwenden ist und die Notwendigkeit, den Nutzen und die Risiken von Nplate mit den Patienten zu besprechen. Die Ärzte erhalten auch einen „Dosisrechner", der ihnen dabei hilft Berechnen Sie die zu injizierenden Volumina von Nplate. Diese Volumina können manchmal sehr klein sein.
Weitere Informationen zu Nplate:
Am 4. Februar 2009 hat die Europäische Kommission Amgen Europe B.V. eine "Genehmigung für das Inverkehrbringen" für Nplate, gültig in der gesamten Europäischen Union.
Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Nplate finden Sie hier.
Klicken Sie hier, um die Vollversion des EPAR von Nplate anzuzeigen.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 12-2008.
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