Was ist Carbaglu?
Carbaglu ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Carglumsäure enthält. Es ist als dispergierbare Tablette erhältlich. "Dispergierbar" bedeutet, dass die Tabletten in Wasser dispergiert (gemischt) werden können.
Wofür wird Carbaglu verwendet?
Carbaglu wird zur Behandlung von Hyperammonämie (hoher Ammoniakspiegel im Blut) bei Patienten verschrieben, denen ein Enzym namens N-Acetylglutamat-Synthase (NAGS) fehlt.Dieses Enzym hilft normalerweise beim Abbau von Ammoniak. Ist das Enzym nicht vorhanden, kann Ammoniak nicht abgebaut werden und reichert sich im Blut an. Es ist eine äußerst seltene Krankheit. Patienten mit schwerem Gesamt-NAGS-Mangel entwickeln kurz nach der Geburt schnell hohe Konzentrationen von Ammoniak im Blut. Bei Patienten mit partiellem NAGS-Mangel (einer milderen Form der Erkrankung) können nach einem belastenden Ereignis wie einer Infektion oder Viruserkrankung zu jedem Zeitpunkt ihres Lebens Symptome der Erkrankung auftreten.
Aufgrund der geringen Anzahl von Patienten mit NAGS-Mangel wurde Carbaglu am 18. Oktober 2000 als Arzneimittel für seltene Leiden (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Carbaglu verwendet?
Die Behandlung mit Carbaglu sollte unter Aufsicht eines in der Behandlung von Stoffwechselstörungen erfahrenen Arztes beginnen. Die Behandlung kann bereits am ersten Lebenstag beginnen. Die anfängliche Tagesdosis sollte 100 mg pro Kilogramm Körpergewicht betragen, bei Bedarf können jedoch bis zu 250 mg / kg verwendet werden. Die Dosis muss dann angepasst werden, um den normalen Blutammoniakspiegel aufrechtzuerhalten; Tagesdosen liegen normalerweise zwischen 10 mg/kg und 100 mg/kg. Die Tabletten müssen in einer kleinen Dosis Wasser dispergiert (gemischt) werden, bevor sie dem Patienten verabreicht werden. Sie können leicht in zwei gleiche Hälften geteilt werden. Das Arzneimittel sollte ein Leben lang des Patienten verabreicht werden.
Wie funktioniert Carbaglu?
Menschen mit NAGS-Mangel können Ammoniak nicht abbauen und eliminieren.Wenn dies geschieht, reichert sich Ammoniak im Blut an, das für den Körper und insbesondere für das Gehirn giftig ist.Carbaglu hat eine sehr ähnliche Struktur.mit N-Acetylglutamat, das aktiviert ein Enzym, das Ammoniak abbauen kann.Carbaglu begünstigt daher den Abbau von Ammoniak und reduziert die Ammoniakkonzentration im Blut und seine toxischen Wirkungen.
Wie wurde Carbaglu untersucht?
Carbaglu wurde bei 20 Patienten untersucht, von denen 12 einen NAGS-Mangel aufwiesen und durchschnittlich etwa drei Jahre lang behandelt wurden. Die anderen acht Patienten wurden wegen Hyperammonämie aufgrund anderer Ursachen behandelt. Das Unternehmen legte außerdem Informationen aus Veröffentlichungen zu vier weiteren Patienten vor, die mit dem Wirkstoff in Carbaglu behandelt wurden.
Welchen Nutzen hat Carbaglu während der Studien gezeigt?
Die Behandlung mit Carbaglu führte bei den meisten Patienten zu einer Normalisierung des Ammoniakspiegels. Patienten, die Carbaglu einnahmen, blieben stabil, ohne dass diätetische Einschränkungen oder die Einnahme anderer Arzneimittel erforderlich waren.
Welches Risiko ist mit Carbaglu verbunden?
Die häufigste Nebenwirkung von Carbaglu (beobachtet bei 1 bis 10 von 100 Patienten) ist vermehrtes Schwitzen. Die vollständige Liste der von Carbaglu berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Carbaglu darf nicht bei Patienten angewendet werden, die überempfindlich (allergisch) gegen Carglumsäure oder einen der sonstigen Bestandteile sind.
Warum wurde Carbaglu zugelassen?
NAGS-Mangel ist eine seltene schwere Erkrankung mit potenziell verheerenden Folgen, für die es keine vergleichbare Behandlung gibt. Aufgrund der begrenzten Informationen zur Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels gelangte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) zu dem Schluss, dass Carbaglu den Ammoniakspiegel im Blut wirksam normalisiert die Risiken bei der Behandlung von Hyperammonämie aufgrund eines NAGS-Mangels und empfahl daher die Erteilung einer Genehmigung für das Inverkehrbringen von Carbaglu.
Carbaglu wurde ursprünglich unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen, da es nicht möglich war, umfassende Informationen über das Arzneimittel zu erhalten, da es für Patienten mit einer seltenen Erkrankung bestimmt war. Da das Unternehmen die erforderlichen zusätzlichen Informationen vorlegte, wurde die Beschränkung „in außergewöhnlichen Umständen“ am 26. Juni 2006 aufgehoben.
Weitere Informationen zu Carbaglu
Am 24. Januar 2003 erteilte die Europäische Kommission Orphan Europe eine in der gesamten Europäischen Union gültige „Genehmigung für das Inverkehrbringen" für Carbaglu. Die „Genehmigung für das Inverkehrbringen" wurde am 24. Januar 2008 verlängert.
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Klicken Sie hier, um die Vollversion des EPAR von Carbaglu anzuzeigen.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 04-2008.
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