Was ist Aldurazym?
Aldurazyme ist eine Infusionslösung (Tropf), die den Wirkstoff Laronidase enthält.
Wofür wird Aldurazyme angewendet?
Aldurazyme ist indiziert bei Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Mucopolysaccharidose I (MPS-I; α-L-Iduronidase-Mangel) zur Behandlung von nicht-neurologischen (nicht hirn- oder nervenbezogenen) Manifestationen der Krankheit. MPS I ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Enzymaktivität der α-L-Iduronidase viel niedriger als normal ist. Dadurch kommt es zu keinem Abbau bestimmter Stoffe (Glykosaminoglykane), die sich in den meisten Organen des Körpers anreichern und diese schädigen. Nicht-neurologische Manifestationen von MPS I können Lebervergrößerung, Gelenksteife, die zu Bewegungsschwierigkeiten führt, verringertes Lungenvolumen, Herzerkrankungen und Augenerkrankungen sein. Da die Zahl der Patienten mit MPS gering ist, gilt die Krankheit als „selten“ und Aldurazyme wurde am 14. Februar 2001 als Arzneimittel für seltene Leiden (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Wie wird Aldurazyme angewendet?
Die Behandlung mit Aldurazyme sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit MPS I oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen hat. Aldurazyme muss in Krankenhäusern oder Kliniken verabreicht werden, in denen Reanimationseinrichtungen vorhanden sind, und andere Arzneimittel können vor der Infusion verabreicht werden, um allergische Reaktionen zu verhindern.Aldurazyme wird einmal wöchentlich als intravenöse Infusion verabreicht und ist für eine Langzeittherapie indiziert.
Wie wirkt Aldurazyme?
Der Wirkstoff in Aldurazyme, Laronidase, ist eine Kopie des menschlichen Enzyms α-L-Iduronidase und wird nach einem Verfahren hergestellt, das als „rekombinante DNA-Technologie“ bekannt ist: Das Enzym wird von einer Zelle hergestellt, in die ein Gen (DNA) befähigt es zur Produktion von Laronidase, die als „Enzymersatztherapie“ eingesetzt wird, d. h. es ersetzt das fehlende Enzym bei Patienten mit MPS I. Die Symptome von MPS I werden so kontrolliert und damit die Lebensqualität der Patienten verbessert .
Wie wurde Aldurazyme untersucht?
Aldurazyme wurde bei 45 Patienten ab 5 Jahren mit einer bestätigten Diagnose von Mukopolysaccharidose I (MPS-I) mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die forcierte Vitalkapazität (CVF, ein Maß für die Lungenwirksamkeit) und die Entfernung, die Patienten sechs Minuten lang gehen können. Diese Werte wurden vor und nach 26 Wochen Therapie gemessen. Danach wurde die Studie bis zu vier Jahre fortgesetzt und alle Patienten wurden mit Aldurazyme behandelt. Aldurazyme wurde an 20 Kindern unter fünf Jahren untersucht, denen Aldurazyme ein Jahr lang verabreicht wurde. Die Studie konzentrierte sich hauptsächlich auf die Sicherheit des Medikaments, maß aber auch seine Fähigkeit, den GAG-Spiegel im Urin und die Größe der Leber zu reduzieren.
Welchen Nutzen hat Aldurazyme in den Studien gezeigt?
Die Studie zeigte, dass Aldurazyme nach 26 Wochen sowohl die forcierte Vitalkapazität (CVF) als auch die Gehfähigkeit der Patienten verbessert und die Wirkung bis zu vier Jahre anhält.Bei Kindern unter fünf Jahren hat Aldurazyme die Glykosaminoglykanspiegel im Urin gesenkt um ca. 60 %, und die Hälfte der behandelten Kinder hatte am Ende der Studie eine normalgroße Leber.
Welches Risiko ist mit Aldurazyme verbunden?
Die meisten Nebenwirkungen, die bei Aldurazyme beobachtet werden, sind Reaktionen, die durch die Infusion und nicht durch das Arzneimittel selbst verursacht werden. Einige von ihnen sind schwerwiegend, aber die Anzahl der Nebenwirkungen nimmt im Laufe der Zeit tendenziell ab fünf Jahre (mehr als einer von zehn Patienten) sind Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen (Bauchschmerzen), Hautausschlag, Arthropathie (Gelenkdegeneration), Arthralgie (Gelenkschmerzen), Rückenschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten (Hände und Füße), Flush Fieber (Fieber) und Reaktionen an der Infusionsstelle Bei Patienten unter fünf Jahren sind die häufigsten Nebenwirkungen erhöhter Blutdruck, verminderte Sauerstoffsättigung (ein Maß für die Wirksamkeit der Lungenfunktion), Tachykardie (erhöhte Herzfrequenz), Fieber und Schüttelfrost. Die vollständige Liste der von Aldurazyme berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage Patienten, die Aldurazyme erhalten, entwickeln häufig Antikörper (Proteine, die als Reaktion auf das Arzneimittel gebildet werden), aber die Wirkung dieser Antikörper ist noch nicht vollständig bekannt Aldurazyme darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise schwere allergische Reaktionen (wie anaphylaktische Reaktionen) auf Laronidase oder andere Bestandteile haben.
Warum wurde Aldurazyme zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass Aldurazyme die Symptome von MPS I wirksam unter Kontrolle bringt MPS I. Der Ausschuss empfahl, dem Arzneimittel eine „Genehmigung für das Inverkehrbringen“ zu erteilen. Aldurazyme wurde „unter außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen, das heißt, da es zur Behandlung einer seltenen Krankheit angewendet wird, konnten keine genaueren Informationen über das Arzneimittel eingeholt werden Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jährlich die neuen verfügbaren Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung bei Bedarf.
Welche Informationen werden für Aldurazyme noch erwartet?
Das Unternehmen, das Aldurazyme herstellt, wird Patienten, die das Arzneimittel einnehmen, auf Reaktionen auf die Infusion und die Entwicklung von Antikörpern überwachen.
Andere Informationen:
Am 10. Juni 2003 erteilte die Europäische Kommission Genzyme Europe B.V. a „Zulassung für das Inverkehrbringen" für Aldurazyme, gültig in der gesamten Europäischen Union. Die „Zulassung für das Inverkehrbringen" wurde am 10. Juni 2008 verlängert. Für die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Aldurazyme klicken Sie bitte hier. Für die vollständige Version von Aldurazyme EPAR, bitte klicken Hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 06-2009.
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