Was ist Elaprase?
Elaprase ist ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung, das den Wirkstoff Idursulfase enthält.
Wofür wird Elaprase verwendet?
Elaprase wird zur Behandlung von Patienten mit Hunter-Syndrom angewendet und ist zur Langzeitanwendung vorgesehen.
Das Hunter-Syndrom, auch Mukopolysaccharidose II genannt, ist eine seltene Erbkrankheit, die hauptsächlich Männer betrifft. Patienten mit dieser Erkrankung produzieren kein Enzym namens Iduronat-2-Sulfatase, das zum Abbau von Substanzen, die als Glykosaminoglykane (GAGs) bezeichnet werden, im Körper verwendet wird, wodurch sich GAGs allmählich in den meisten Organen dieser Patienten ansammeln und diese schädigen. Dies verursacht eine Vielzahl von Symptomen, insbesondere Atembeschwerden und Schwierigkeiten beim Gehen. Ohne Behandlung werden diese Symptome mit der Zeit immer stärker.
Da die Zahl der Patienten mit Hunter-Syndrom gering ist, gilt die Krankheit als selten und Elaprase wurde am 11. Dezember 2001 als „Arzneimittel für seltene Leiden“ (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Elaprase verwendet?
Elaprase wird wöchentlich als intravenöse Infusion (Tropf in eine Vene) verabreicht. Die Dosis für Erwachsene, Kinder und Jugendliche beträgt 0,5 mg/kg Körpergewicht. Die entsprechende Dosis von Elaprase muss vor der Infusion in Kochsalzlösung verdünnt werden.
Die Infusion sollte 3 Stunden dauern, die schrittweise auf 1 Stunde reduziert werden kann, sofern der Patient keine Reaktionen auf die Infusion verspürt (Hautausschlag, Juckreiz, Fieber, Kopfschmerzen, Bluthochdruck oder Rötung).
Wie funktioniert Elaprase?
Der Wirkstoff in Elaprase, Idursulfase, ist eine Kopie des humanen Enzyms Iduronat-2-Sulfatase. Und
hergestellt nach einer Methode, die als „rekombinante DNA-Technologie“ bekannt ist: Das Enzym wird von einer menschlichen Zelle hergestellt, die ein Gen (DNA) erhalten hat, das sie zur Produktion des Enzyms befähigt. Idursulfase ersetzt das fehlende oder unzureichende Enzym bei Patienten mit Hunter-Syndrom. Die Bereitstellung des Enzyms kann die Symptome der Krankheit verbessern oder kontrollieren.
Wie wurde Elaprase untersucht?
Die Wirkungen von Elaprase wurden zunächst in experimentellen Modellen getestet, bevor sie am Menschen untersucht wurden.
An der Hauptstudie mit Elaprase nahmen 96 männliche Patienten im Alter von 5 bis 31 Jahren teil und die Wirksamkeit des Arzneimittels wurde mit der eines Placebos (einer Scheinbehandlung) verglichen dass der Patient ausatmen kann) und die Entfernung, die der Patient in 6 Minuten zurücklegen kann, die die Auswirkungen der Erkrankung auf das Herz, die Lunge, die Gelenke und andere Organe misst Diese Maßnahmen wurden vor der Behandlung und nach 52 Behandlungswochen durchgeführt .
Welchen Nutzen hat Elaprase während der Studien gezeigt?
Die Studie zeigte, dass Elaprase sowohl die Lungenfunktion als auch die Gehfähigkeit der Patienten verbessert. Nach 52 Wochen konnten die mit Elaprase behandelten Patienten 43,3 m in 6 Minuten gehen, während die mit Placebo behandelten nur 8,2 m gehen konnten. Das Arzneimittel führte auch zu einer Verbesserung der Lungenfunktion, während bei Patienten, die mit Placebo behandelt wurden, eine leichte Verschlechterung beobachtet wurde.
Welches Risiko ist mit Elaprase verbunden?
Sehr häufige Nebenwirkungen von Elaprase (beobachtet bei mehr als einem von 10 Patienten) sind infusionsbedingte Reaktionen wie Hautreaktionen (Hautausschlag oder Juckreiz), Pyrexie (Fieber), Kopfschmerzen, Hypertonie (Bluthochdruck) und Schwellungen am Infusionsstelle Andere sehr häufige Nebenwirkungen waren Dyspepsie (Sodbrennen) und Brustschmerzen Die vollständige Liste der von Elaprase berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Elaprase darf nicht bei Patienten angewendet werden, die überempfindlich (allergisch) gegen Idursulfase oder einen der sonstigen Bestandteile sind.
Warum wurde Elaprase zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) kam zu dem Schluss, dass die in der Studie gezeigten Verbesserungen, wenn auch bescheiden, einen klinischen Nutzen bei der Behandlung von
Hunter, entschied, dass der Nutzen von Elaprase die Risiken bei der Langzeitbehandlung von Patienten mit Hunter-Syndrom überwiegt, und empfahl die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Elaprase.
Elaprase wurde unter „Außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen, da das Hunter-Syndrom eine seltene Krankheit ist und es nicht möglich war, detailliertere Informationen über das Arzneimittel zu erhalten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) überprüft jährlich alle neuen verfügbaren Informationen und aktualisiert diese Zusammenfassung bei Bedarf.
Welche Informationen werden für Elaprase noch erwartet?
Das Unternehmen, das Elaprase herstellt, wird die Langzeitwirkung des Arzneimittels prüfen und untersuchen, ob es den Körper zur Bildung von Antikörpern (speziellen Proteinen) gegen das Arzneimittel anregt 5 Jahre alt und wird nach möglichen Auswirkungen auf Lunge, Herz oder Blutgefäße suchen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere Anwendung von Elaprase zu gewährleisten?
Das Unternehmen, das Elaprase herstellt, wird die Sicherheit des Arzneimittels mit einer „Langzeitbefragung von Patienten mit Hunter-Syndrom“ überwachen, die eine Analyse der Wirkungen des Arzneimittels bei weiblichen Patienten und eine Studie umfasst, um festzustellen, ob es sicher angewendet werden kann. sicher bei den Patienten zu Hause.
Weitere Informationen zu Elaprase:
Am 8. Januar 2007 erteilte die Europäische Kommission Shire Human Genetic Therapies AB eine in der gesamten Europäischen Union gültige "Marktzulassung" für Elaprase.
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Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 11-2006.
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