Was ist Refixia - Nonacog beta pegol und wofür wird es angewendet?
Refixia ist ein Arzneimittel zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B, einer erblichen Blutgerinnungsstörung, die durch einen Mangel an einem Gerinnungsprotein namens Faktor IX verursacht wird. Es kann bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren angewendet werden.
Refixia enthält den Wirkstoff Nonacog beta pegol.
Wie wird Refixia - Nonacog beta pegol angewendet?
Refixia ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte unter Aufsicht eines in der Behandlung von Hämophilie erfahrenen Arztes erfolgen.
Refixia ist in Form von Pulver und Flüssigkeit erhältlich, die miteinander vermischt werden, um eine Lösung zu bilden, die in eine Vene injiziert wird. Die Dosis und Häufigkeit der Behandlung hängt davon ab, ob Refixia zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung oder zur Verringerung von Blutungen während einer Operation angewendet wird, dem Ausmaß und dem Ort der Blutung und dem Körpergewicht des Patienten die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (im EPAR enthalten).
Patienten oder Pflegepersonal können sich Refixia möglicherweise selbst zu Hause injizieren, sofern sie entsprechend angewiesen sind.Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie wirkt Refixia - Nonacog beta pegol?
Patienten mit Hämophilie B fehlt Faktor IX, ein Protein, das für eine normale Blutgerinnung notwendig ist, und neigen daher leicht zu Blutungen. Der Wirkstoff in Refixia, Nonacog beta pegol, wirkt im Körper auf die gleiche Weise wie der menschliche Faktor IX. Er ersetzt den fehlenden Faktor IX, unterstützt dadurch die Blutgerinnung und ermöglicht eine vorübergehende Blutstillung.
Welchen Nutzen hat Refixia - Nonacog beta pegol in den Studien gezeigt?
Refixia hat sich sowohl bei der Behandlung von Blutungsepisoden als auch bei der Begrenzung der Anzahl der Episoden als wirksam erwiesen.
In einer Studie mit 74 Erwachsenen und Jugendlichen ab 13 Jahren traten bei 29 Patienten, die Refixia als wöchentliche Präventivbehandlung erhielten, etwa 1 Blutungsepisode pro Jahr und bei 15 Patienten, die Refixia zur Behandlung erhielten, etwa 16 Blutungsepisoden auf ein Jahr. Wenn eine Blutung auftrat, wurde Refixia außerdem bei der Behandlung von etwa 92 % der Blutungsepisoden als ausgezeichnet oder gut bewertet.87 % der Blutungsepisoden klangen mit einer einzigen Injektion von Refixia ab.
In der zweiten Studie mit 25 Kindern unter 13 Jahren erhielten alle Patienten Refixia als wöchentliche Präventivbehandlung. Bei den Patienten trat etwa 1 Blutungsepisode pro Jahr auf und Refixia wurde bei der Behandlung von etwa 93 % der Blutungsepisoden als ausgezeichnet oder gut bewertet.
Welche Risiken sind mit Refixia - Nonacog beta pegol verbunden?
Überempfindlichkeitsreaktionen (allergische Reaktionen) treten bei Refixia gelegentlich auf (kann bis zu 1 von 100 Patienten betreffen) und können umfassen: Schwellung, Brennen und Stechen an der Injektionsstelle, Schüttelfrost, Rötung, juckender Hautausschlag, Kopfschmerzen, Nesselsucht, niedriger Blutdruck, Lethargie, Übelkeit und Erbrechen, Ruhelosigkeit, Tachykardie, Engegefühl in der Brust und Keuchen. In einigen Fällen können diese Reaktionen schwerwiegend werden.
Einige Patienten, die Faktor-IX-Arzneimittel einnehmen, können Inhibitoren (Antikörper) gegen Faktor IX entwickeln, wodurch das Arzneimittel wirkungslos wird und die Blutungskontrolle verloren geht. Faktor-IX-Arzneimittel können auch aufgrund der Bildung von Blutgerinnseln in den Blutgefäßen Probleme verursachen.
Refixia sollte nicht bei Patienten angewendet werden, die gegen Hamsterproteine allergisch sind. Die vollständige Liste der Nebenwirkungen und Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Refixia - Nonacog beta pegol zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur entschied, dass der Nutzen von Refixia gegenüber seinen Risiken überwiegt, und empfahl, es zur Anwendung in der EU zuzulassen.
Studien zeigen, dass Refixia bei der Vorbeugung und Behandlung von Blutungsepisoden bei Patienten mit Hämophilie B wirksam ist und dass seine Sicherheit mit der anderer Faktor-IX-Produkte vergleichbar ist. Nach einer Langzeitbehandlung kann sich jedoch ein Teil des Wirkstoffs in Refixia (PEG genannt) im Körper anreichern, auch in einer Struktur im Gehirn, die als Plexus chorioideus bezeichnet wird, da dies insbesondere bei jüngeren Kindern potenziell zu Problemen führen kann 12, Refixia ist nur für die Anwendung bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren zugelassen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Refixia - Nonacog beta pegol zu gewährleisten?
Das Unternehmen, das Refixia vermarktet, wird eine Studie durchführen, um die potenziellen Auswirkungen einer PEG-Ansammlung im Plexus chorioidus des Gehirns und anderen Organen zu untersuchen.
Die Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die medizinisches Fachpersonal und Patienten für eine sichere und wirksame Anwendung von Refixia beachten müssen, sind in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und der Packungsbeilage aufgeführt.
Weitere Informationen zu Refixia - Nonacog beta pegol
Die vollständige Version des EPAR und die Zusammenfassung des Risikomanagementplans von Refixia finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / European Public Assessment Reports. Weitere Informationen zur Refixia-Therapie finden Sie in der Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
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