Was ist Orphacol - Cholsäure und wofür wird es angewendet?
Orphacol ist ein Arzneimittel, das Cholsäure enthält, eine Substanz, die in der Galle vorkommt und zur Fettverdauung verwendet wird. Orphacol ist angezeigt zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von einem Monat, die aufgrund einer „genetischen Anomalie“ nicht in der Lage sind, Galle zu produzieren -C27-Steroid-Oxidoreduktase oder 3-Oxo-Δ4-Steroid-5β-Reduktase). Bei einem Mangel an diesen primären Gallensäuren produziert der Körper abnormale Gallensäuren, die die Leber schädigen können, was zu einem schweren Leberversagen führen kann. Da die Zahl der Patienten mit angeborenen Fehlern der primären Gallensäuresynthese gering ist, wird die Krankheit als " selten“ und Orphacol wurde am 18. Dezember 2002 als „Arzneimittel für seltene Leiden“ (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Wie wird Orphacol angewendet - Cholsäure?
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung mit Orphacol sollte von einem auf Lebererkrankungen spezialisierten Arzt eingeleitet und überwacht werden. Orphacol ist in Kapselform erhältlich und sollte jeden Tag ungefähr zur gleichen Zeit mit einer Mahlzeit eingenommen werden. Die Tagesdosis beträgt zwischen 5 und 15 mg pro kg Körpergewicht, angepasst für jeden Patienten entsprechend dem Gallensäurestatus, beginnend mit einer minimalen Tagesdosis von 50 mg bis zu einer maximalen Dosis von 500 mg. Bei Kindern, die keine Kapseln schlucken können , deren Inhalt kann in Flaschenmilch oder Fruchtsaft gegeben werden Die Behandlung sollte abgebrochen werden, wenn sich die Leberfunktion nicht innerhalb von drei Monaten verbessert.
Wie wirkt Orphacol - Cholsäure?
Cholsäure ist die wichtigste primäre Gallensäure, die von der Leber produziert wird.Die in Orphacol enthaltene Cholsäure ersetzt die Cholsäure, die vom Körper des Patienten produziert werden sollte. Dadurch wird die Produktion von abnormalen Gallensäuren reduziert und die normale Aktivität der Galle im Verdauungssystem gefördert, wodurch die Symptome der Erkrankung gelindert werden.
Welchen Nutzen hat Orphacol - Cholsäure in den Studien gezeigt?
Da Cholsäure eine bekannte Substanz ist und ihre Anwendung bei diesen Enzymdefekten gut etabliert ist, legte der Antragsteller Daten aus der wissenschaftlichen Literatur vor Der Antragsteller legte Daten aus der wissenschaftlichen Literatur vor, die bei 49 Patienten mit angeborenen Synthesefehlern der primären Gallensäuren gesammelt wurden (38 Patienten mit 3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreduktase-Mangel und 11 Patienten mit 3-Oxo-Δ4-Steroid-5β-Reduktase-Mangel) Anschließend verglich er die Wirkungen bei 28 mit Cholsäure behandelten Personen mit den Wirkungen auf Patienten, die mit anderen Gallensäuren behandelt wurden oder sich keiner Substitutionstherapie unterziehen Aus der wissenschaftlichen Literatur ging hervor, dass die Behandlung mit Cholsäure die Menge an abnormen Gallensäuren bei Patienten reduziert, normale Leberfunktionen wiederherstellt und dazu beiträgt, die Notwendigkeit einer Lebertransplantation zu verzögern oder zu verhindern .
Welches Risiko ist mit Orphacol - Cholsäure verbunden?
Nebenwirkungen von Orphacol sind Durchfall, Juckreiz, erhöhte Transaminasen (Leberenzyme) und manchmal Gallensteine, obwohl ihre Häufigkeit auf Grundlage der begrenzten verfügbaren Daten nicht zuverlässig abgeschätzt werden kann. Orphacol darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Cholsäure oder einen der sonstigen Bestandteile sind.Es darf nicht bei Patienten angewendet werden, die Phenobarbital, ein Arzneimittel zur Behandlung von Epilepsie, einnehmen.
Warum wurde Orphacol - Cholsäure zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur stellte fest, dass die Anwendung von Cholsäure zur Behandlung angeborener Fehler bei der primären Gallensäuresynthese in der medizinischen Praxis gut etabliert und in der wissenschaftlichen Literatur gut dokumentiert ist, obwohl die Zahl der dokumentierten Fälle ist aufgrund der Seltenheit der Erkrankung gering. Er entschied daher, dass der Nutzen von Orphacol die Risiken überwiegt, und empfahl, eine „Genehmigung“ für das Arzneimittel zu erteilen. Orphacol wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen, da es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über Orphacol zu erhalten. Jedes Jahr überprüft die Europäische Arzneimittel-Agentur die verfügbaren neuen Informationen und diese Zusammenfassung wird entsprechend aktualisiert.
Welche Informationen werden für Orphacol - Cholsäure noch erwartet?
Da Orphacol unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das Orphacol in Verkehr bringt, eine Datenbank der mit Orphacol behandelten Patienten erstellen, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung zu überwachen, und die Ergebnisse dem CHMP in regelmäßigen und bestimmten Abständen vorlegen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Orphacol - Cholsäure zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Orphacol so sicher wie möglich angewendet wird. Basierend auf diesem Plan wurden der Zusammenfassung der Produktmerkmale und der Packungsbeilage von Orphacol Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind. Das Unternehmen, das Orphacol herstellt, wird Ärzten in allen Mitgliedstaaten, die Orphacol verschreiben möchten, auch ein Dossier mit Literatur zum Produkt und Informationen zur korrekten Diagnose dieser Erkrankungen, zu den Risiken von Nebenwirkungen und zur korrekten Anwendung des Arzneimittels zur Verfügung stellen.
Weitere Informationen zu Orphacol - Cholsäure
Am 12. September 2013 erteilte die Europäische Kommission für Orphacol eine in der gesamten Europäischen Union gültige „Zulassung für das Inverkehrbringen". Für weitere Informationen zur Orphacol-Therapie lesen Sie die Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Orphacol ist auf der Website der Agentur abrufbar: ema.Europa.eu/Medizin finden / Humanarzneimittel / Ausweisung seltener Krankheiten Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 09-2013.
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