Was ist Raxone - Idebenon und wofür wird es angewendet?
Raxone ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Sehstörungen bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON), einer Erbkrankheit, die durch fortschreitenden Sehverlust gekennzeichnet ist. Raxone enthält den Wirkstoff Idebenon.
Da die Zahl der Patienten mit Leberscher hereditärer Optikusneuropathie gering ist, gilt die Krankheit als „selten“ und Raxone wurde am 15. Februar 2007 als „Orphan-Arzneimittel“ (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Raxone ist ein „Hybrid“-Arzneimittel. Dies bedeutet, dass Raxone einem „Referenzarzneimittel“ ähnlich ist, das denselben Wirkstoff enthält, jedoch in einer anderen Formulierung. Das Referenzarzneimittel für Raxone ist Mnesis (45 mg Tabletten).
Wie wird Raxone - Idebenon angewendet?
Raxone ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung sollte von einem mit LHON erfahrenen Arzt eingeleitet und überwacht werden. Das Arzneimittel ist in Form von 150-mg-Tabletten erhältlich und die empfohlene Dosis beträgt dreimal täglich zwei Tabletten, die zusammen mit einer Mahlzeit eingenommen werden.
Wie wirkt Raxone - Idebenon?
Der Wirkstoff in Raxone, Idebenon, ist ein Antioxidans, das auf die Mitochondrien (die Zellstrukturen, die die für die Funktion der Zellen notwendige Energie produzieren) einwirkt.Mutationen (Defekte) des Materials werden bei Patienten mit Leber hereditärer Optikusneuropathie beobachtet. genetisch der Mitochondrien.Dies bedeutet, dass die Mitochondrien nicht richtig funktionieren und anstelle von Energie giftige Formen von Sauerstoff (freie Radikale) produzieren, die die für das Sehen verantwortlichen Nervenzellen im Auge schädigen.Es wird angenommen, dass Idebenon die Energieproduktion durch Wiederherstellung verbessert die mitochondriale Funktion, um Zellschäden und Sehverlust beim LHON zu verhindern.
Welchen Nutzen hat Raxone - Idebenone in den Studien gezeigt?
Raxone wurde in einer Hauptstudie mit 85 Patienten mit Leber hereditärer Optikusneuropathie untersucht, in der Raxone über 24 Wochen mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen wurde. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Verbesserung des Sehvermögens, die hauptsächlich anhand der Anzahl der Buchstaben erfasst wurde, die die Patienten bei einer Standard-Augenuntersuchung mit Sehzeichentafel lesen konnten. Am Ende der Studie konnten die mit Raxone behandelten Patienten durchschnittlich 3-6 Buchstaben mehr lesen als die mit Placebo behandelten Patienten. Darüber hinaus konnten einige Patienten, die am Ende der Behandlung die Sehzeichentafel zu Beginn der Studie nicht lesen konnten (klassifiziert als „off-chart“), mindestens eine Zeile lesen, was ein weiteres klinisch wichtiges Ergebnis darstellte. Darüber hinaus wurde bei 30 % der mit Raxone behandelten Patienten (16 von 53) eine klinisch bedeutsame Wiederherstellung des Sehvermögens in mindestens einem Auge beobachtet, verglichen mit 10 % der Patienten (3 von 29) in der Placebogruppe.
Zusätzliche Daten, die den Nutzen von Raxone belegen, stammen aus einem erweiterten Zugangsprogramm, bei dem Raxone einzelnen Patienten zur Verfügung gestellt wurde, die nicht an einer klinischen Studie teilnahmen, sowie aus einer „Fallstudienumfrage, die Daten von LHON-Patienten umfasste, die keine Therapie erhielten“. .
Die Analysen all dieser Daten zeigten ein konsistentes Muster, wobei insgesamt ein höherer Anteil der mit Raxone behandelten Patienten eine Verbesserung des Sehvermögens aufwies als Patienten, die nicht oder nicht mit Placebo behandelt wurden.
Welches Risiko ist mit Raxone - Idebenone verbunden?
Sehr häufige Nebenwirkungen von Raxone (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind Nasopharyngitis und Husten; Leichter bis mittelschwerer Durchfall und Kreuzschmerzen (die bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind ebenfalls häufig.
Die vollständige Liste der von Raxone berichteten Nebenwirkungen und deren Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Raxone - Idebenone zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur entschied, dass der Nutzen von Raxone gegenüber seinen Risiken überwiegt, und empfahl, es zur Anwendung in der EU zuzulassen.
Der Ausschuss stellte das Fehlen von Therapien zur Vorbeugung oder Behandlung von Sehbehinderungen bei LHON-Patienten fest.Die Ergebnisse der Hauptstudie zeigten ein verbessertes Sehvermögen bei Patienten, die mit Raxone behandelt wurden, und dieser Trend zu einer positiven Wirkung wurde durch zusätzliche Daten aus einem erweiterten Zugangsprogramm bestätigt und eine "Fallstudienumfrage".
In Bezug auf die Sicherheit von Raxone waren die mit dem Arzneimittel beobachteten Nebenwirkungen meist von leichter oder mäßiger Intensität.
Raxone wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen, da es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über Raxone zu erhalten. Jedes Jahr überprüft die Europäische Arzneimittel-Agentur die verfügbaren neuen Informationen und diese Zusammenfassung wird entsprechend aktualisiert.
Welche Informationen werden für Raxone - Idebenone noch erwartet?
Da Raxone unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das Raxone in Verkehr bringt, weitere Studien zu den Langzeitwirkungen und der Sicherheit des Arzneimittels durchführen und ein Register der mit dem Arzneimittel behandelten Patienten mit LHON erstellen und verwalten.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Raxone - Idebenone zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Raxone so sicher wie möglich angewendet wird. Basierend auf diesem Plan wurden der Zusammenfassung der Produktmerkmale und der Packungsbeilage von Raxone Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind.
Weitere Informationen zu Raxone - Idebenon
Für weitere Informationen über die Behandlung mit Raxone lesen Sie die Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Raxone ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.Europa.eu/Medizin finden / Humanarzneimittel / Ausweisung seltener Krankheiten.
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