Was ist Zavesca?
Zavesca ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Miglustat enthält und als weiße 100-mg-Kapseln erhältlich ist.
Wofür wird Zavesca verwendet?
Zavesca wird zur Behandlung von zwei seltenen Erbkrankheiten angewendet, die sich auf die Fettverstoffwechselung des Körpers auswirken.Beide Krankheiten führen zur Ansammlung von Fettstoffen (sogenannten Glucosphingolipiden) im Körper. Zavesca wird in folgenden Fällen verwendet:
- Erwachsene mit Morbus Gaucher Typ 1 in seinen leichten bis mittelschweren Formen. Patienten, die darunter leiden, fehlt ein Enzym (Glucocerebrosidase); dieser Mangel führt zur Akkumulation einer bestimmten Art von Glycosphingolipiden (genannt Glucosylceramid) in verschiedenen Körperteilen, zB Milz, Leber, Knochen Zavesca wird bei Patienten angewendet, die für eine Behandlung mit einer standardmäßigen Enzymersatztherapie (ERT) durch Infusion nicht geeignet sind (Tropfen für Tropfen in eine Vene);
- Erwachsene, Jugendliche und Kinder mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C, einer tödlichen Krankheit, bei der sich Glykosphingolipide in Zellen im Gehirn und anderen Körperteilen anreichern. Zavesca wird zur Behandlung der "neurologischen" Symptome der Krankheit (Symptome betreffend Gehirn und Nerven).
Da die Zahl der von diesen Erkrankungen betroffenen Patienten gering ist, gelten sie als „selten“ und Zavesca erhielt daher am 18. Oktober 2000 die Bezeichnung „Orphan-Medikament“ für die Gaucher-Krankheit Typ 1 bzw. am 16. Oktober 2006 , für Niemann-Pick-Krankheit Typ C.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Zavesca angewendet?
Die Behandlung mit Zavesca sollte von Ärzten eingeleitet und überwacht werden, die Erfahrung in der Behandlung der Gaucher-Krankheit oder der Niemann-Pick-Krankheit Typ C haben.
Die empfohlene Anfangsdosis für die Behandlung von Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 beträgt dreimal täglich eine Kapsel oral. Bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C beträgt die empfohlene Dosis zwei Kapseln dreimal täglich für erwachsene und jugendliche Patienten. Dort
Bei Kindern unter 12 Jahren variiert die Dosis je nach Gewicht und Größe Zavesca kann mit oder ohne Nahrung eingenommen werden Zavesca ist ein Arzneimittel zur Langzeittherapie.
Bei Patienten mit Nierenproblemen und zumindest vorübergehend bei Patienten, die Durchfall entwickeln, sollte die Dosis reduziert werden. Bei Patienten mit Leberproblemen wurden keine Studien mit dem Arzneimittel durchgeführt. Weitere Informationen finden Sie in der Fachinformation (im EPAR enthalten).
Wie funktioniert Zavesca?
Der Wirkstoff in Zavesca, Miglustat, hemmt die Wirkung eines Enzyms namens Glucosylceramid-Synthase. Dieses Enzym ist Teil des ersten Schritts bei der Produktion von Glykosphingolipiden. Indem es die Arbeit des Enzyms verhindert, kann Miglustat die Produktion von Glykosphingolipiden in den Zellen reduzieren sollten die Symptome der Gaucher-Krankheit Typ 1 verlangsamen oder verhindern und die Symptome der Niemann-Pick-Krankheit Typ C reduzieren.
Wie wurde Zavesca untersucht?
Die Wirksamkeit von Zavesca bei der Behandlung der leichten bis mittelschweren Gaucher-Krankheit Typ 1 wurde in einer Hauptstudie mit 28 Patienten untersucht, die sich einer Enzymersatztherapie nicht unterziehen konnten oder wollten. Der Hauptteil der Studie dauerte ein Jahr; 13 von Die Patienten nahmen das Arzneimittel noch weitere zwei Jahre ein.Die Studie zielte darauf ab, die Wirkung von Zavesca auf das Leber- und Milzvolumen zu messen und ob es einen Einfluss auf die Blutwerte hat, wie zum Beispiel auf die Hämoglobinkonzentration (ein Protein, das in roten Blutkörperchen vorkommt). Zellen, die Sauerstoff durch den Körper transportieren) und die Thrombozytenzahl (Komponenten, die an der Blutgerinnung beteiligt sind).
Bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C wurde die Wirksamkeit von Zavesca in einer Hauptstudie mit 31 Patienten untersucht, von denen 12 jünger als 12 Jahre waren.Die Studie verglich die Wirkungen von Zavesca in Kombination mit einer Standardtherapie (Maßnahmen zur Linderung von Symptome) und Standardtherapie allein. Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung der Häufigkeit horizontaler sakkadischer Augenbewegungen bei Patienten nach einem Jahr. Die Studie untersuchte auch andere neurologische Symptome, einschließlich der Schluckfähigkeit der Patienten und ihrer intellektuellen Funktionen. Einige Patienten blieben in Behandlung für bis zu fünfeinhalb Jahre.Es wurde auch eine "Befragung von 66 Patienten durchgeführt, die mit Zavesca behandelt wurden."
Welchen Nutzen hat Zavesca während der Studien gezeigt?
In der Studie zur Gaucher-Krankheit Typ 1 nahm das Lebervolumen nach einem Jahr um 12 % und das Milzvolumen um 19 % ab. Es gab auch einen durchschnittlichen Anstieg der Hämoglobinkonzentration von 0,26 g pro Deziliter sowie einen Anstieg der Thrombozytenzahl von 8,29 Millionen pro Milliliter. Die vorteilhaften Wirkungen von Zavesca blieben im Laufe von drei Jahren kontinuierlicher Behandlung unverändert.
In der Studie zur Niemann-Pick-Krankheit Typ C war die Verbesserung der Augenbewegungen bei Patienten, die mit und ohne Zavesca behandelt wurden, ähnlich. Es gab jedoch Anzeichen einer Verbesserung der Schluckfähigkeit und der intellektuellen Funktion bei Patienten, die mit Zavesca behandelt wurden. Die Untersuchung ergab, dass das Arzneimittel bei etwa drei Viertel der Patienten den Grad der Verschlechterung der Symptome stabilisierte oder verringerte.
Welches Risiko ist mit Zavesca verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Zavesca (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Gewichtsverlust, Zittern, Durchfall, Blähungen und Bauchschmerzen (Magenschmerzen). Die vollständige Liste der von Zavesca berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Zavesca darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Miglustat oder einen der sonstigen Bestandteile sind.
Warum wurde Zavesca zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass der von Zavesca gezeigte Nutzen gegenüber den Risiken für die orale Behandlung der leichten oder mittelschweren Gaucher-Krankheit Typ 1 bei ungeeigneten erwachsenen Patienten, die mit einer Enzymersatztherapie (ERT) behandelt werden sollen, überwiegt progressive neurologische Manifestationen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C. Der Ausschuss empfahl daher, Zavesca eine Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.
Zavesca wurde „in Ausnahmefällen“ zugelassen, da es nicht möglich war, vollständige Daten über das Arzneimittel zu erhalten, da es sich um eine seltene Krankheit handelt. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) überprüft jährlich alle neuen Daten, die zwischenzeitlich verfügbar sind, und aktualisiert diese Zusammenfassung bei Bedarf.
Welche Informationen werden für Zavesca noch erwartet?
Das Unternehmen, das Zavesca herstellt, hat sich verpflichtet, die folgenden Studien zur Wirksamkeit und Sicherheit des Produkts in Bezug auf die Gaucher-Krankheit Typ 1 durchzuführen:
- ein Programm nach der Markteinführung, um Ärzte über die Anwendung von Zavesca zu informieren und Patienten dazu zu bringen, Sicherheitsaspekte des Arzneimittels zu melden;
- eine Folgestudie an Patienten, die bereits an klinischen Studien teilgenommen haben, um die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels fortzusetzen und mehr Feedback zu den neurologischen Aspekten der Krankheit zu erhalten;
- eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Zavesca bei Patienten, die nach einer Enzymersatztherapie auf Zavesca umgestellt wurden;
- eine weitere Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf, die gemeinsam mit der Europäischen Arbeitsgruppe zur Gaucher-Krankheit (EWGGD) durchgeführt wurde.
Weitere Informationen über Zavesca:
Am 20. November 2002 erteilte die Europäische Kommission Actelion Registration Ltd eine in der gesamten Europäischen Union gültige „Marketing Authorization“ für Zavesca, die am 20. November 2007 verlängert wurde.
Für Aufzeichnungen über den Orphan-Drug-Status von Zavesca klicken Sie auf Hier (für Morbus Gaucher Typ 1) e Hier (bei Niemann-Pick-Krankheit Typ C).
Für die Vollversion des EPAR von Zavesca klicken Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 01-2009
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