Was ist Procysbi - Mercaptamin und wofür wird es angewendet?
Procysbi ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Mercaptamin (auch bekannt als Cysteamin) enthält und bei Patienten mit nephropathischer (Nieren-) Cystinose angewendet wird. Cystinose ist eine Erbkrankheit, bei der sich zu viel Cystin, eine im Körper natürlich vorkommende Aminosäure, in Zellen ansammelt, insbesondere in den Nieren und Augen, und diese schädigt. Da die Zahl der Patienten mit Cystinose gering ist, gilt die Krankheit als „selten“ und Procysbi wurde am 20. September 2010 als „Orphan-Arzneimittel“ (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen. Procysbi ist ein „Hybrid-Arzneimittel“. ein „Referenzarzneimittel“, das denselben Wirkstoff enthält, aber Procysbi ist in einer Formulierung erhältlich, die eine verzögerte Freisetzung des Wirkstoffs im Körper ermöglicht. Das Referenzarzneimittel für Procysbi ist Cystagon.
Wie wird Procysbi - Mercaptamin angewendet?
Procysbi ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte unter Aufsicht eines Arztes eingeleitet werden, der Erfahrung in der Behandlung von Cystinose hat. Procysbi ist in Form von magensaftresistenten Kapseln (25 und 75 mg) erhältlich. Magensaftresistent bedeutet, dass der Inhalt der Kapseln den Magen unzersetzt bis in den Darm passiert Die empfohlene Tagesdosis wird auf der Grundlage der Körperoberfläche berechnet, im Maß von 1,30 g pro m2, aufgeteilt in 2 Dosen, die alle verabreicht werden 12 Stunden Der Cystinspiegel in den weißen Blutkörperchen (gemessen als nmol Hemycystin pro mg Protein in den weißen Blutkörperchen) oder alternativ die Mercaptaminkonzentration im Blut sollte überwacht und zur Dosisanpassung verwendet werden sollte niemals 1,95 g pro m2 pro Tag überschreiten. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie wirkt Procysbi - Mercaptamin?
Der Wirkstoff in Procysbi, Mercaptamin, reagiert mit Cystin unter Bildung einer anderen Aminosäure namens Cystein und einer Verbindung namens Cystein-Cysteamin-Salz. Der Körper ist in der Lage, dieses Salz aus den Zellen zu entfernen. Dadurch wird die Cystinmenge in den Organen reduziert, wodurch die Schädigung dieser Organe begrenzt wird.
Welchen Nutzen hat Procysbi - Mercaptamin in den Studien gezeigt?
Procysbi, das alle 12 Stunden verabreicht wird, hat sich als mindestens wirksam erwiesen, wenn Cystagon alle 6 Stunden gegeben wird, um einen akzeptablen Cystinspiegel in den weißen Blutkörperchen aufrechtzuerhalten (weniger als 1 nmol Hemicystin pro mg Protein in den weißen Blutkörperchen). In einer Hauptstudie mit 43 Patienten mit nephropathischer Cystinose gab es während einer dreiwöchigen Behandlung mit den beiden Arzneimitteln keinen signifikanten Unterschied zwischen den mittleren Cystinspiegeln in den weißen Blutkörperchen. Die Werte betrugen 0,51 nmol/mg mit Procysbi, verglichen mit 0,44 nmol/mg mit Cystagon.
Welches Risiko ist mit Procysbi - Mercaptamin verbunden?
Sehr häufige Nebenwirkungen von Procysbi (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind Appetitlosigkeit, Erbrechen, Übelkeit (Unwohlsein), Durchfall, Lethargie (Energiemangel) und Fieber (Fieber). Die vollständige Liste der von Procysbi berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.Procysbi sollte nicht bei Personen angewendet werden, die überempfindlich (allergisch) gegen eine Form von Mercaptamin gegen einen der sonstigen Bestandteile oder gegen Penicillamin sind bei stillenden Frauen angewendet.
Warum wurde Procysbi - Mercaptamin zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur entschied, dass der Nutzen von Procysbi gegenüber seinen Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU zuzulassen. Der CHMP stellte fest, dass Procysbi nachweislich wirksam ist Cystagon bei der Aufrechterhaltung eines akzeptablen Cystinspiegels in den weißen Blutkörperchen Der Ausschuss war außerdem der Auffassung, dass die magensaftresistente Formulierung aufgrund ihrer selteneren Anwendung die Therapietreue und die Lebensqualität von Patienten mit war der Ansicht, dass das Sicherheitsprofil von Mercaptamin gut etabliert ist und dass von Procysbi eine ähnliche Sicherheit wie die des Referenzarzneimittels erwartet wird.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Procysbi - Mercaptamin zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Procysbi so sicher wie möglich verwendet wird. Auf Grundlage dieses Plans wurden der Zusammenfassung der Produktmerkmale und der Packungsbeilage von Procysbi Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind.
Darüber hinaus wird das Unternehmen, das Procysbi in Verkehr bringt, allen potenziellen Verschreibern des Arzneimittels Schulungsmaterial zur Verfügung stellen, das wichtige Sicherheitsinformationen enthält, einschließlich des Risikos, dass das Arzneimittel für das ungeborene Kind schädlich ist.
Weitere Informationen über Procysbi - Mercaptamin
Am 06.09.2013 hat die Europäische Kommission eine „Zulassung für das Inverkehrbringen" für Procysbi erteilt, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Die vollständige Version des EPAR von Procysbi finden Sie auf der Website der Agentur: ema.Europa.eu / Find Medicine / Human Medicines / European öffentliche Beurteilungsberichte Weitere Informationen zur Procysbi-Therapie finden Sie in der Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Procysbi ist auf der Website der Agentur abrufbar: ema.Europa.eu/Medizin finden / Humanarzneimittel / Ausweisung seltener Krankheiten Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 09-2013.
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